Arvioinnin ensimmäinen vaihe on tutkimukseen liittyvä taustatyö. Se alkaa tutkittavan sairauden diagnostisesta määrittelystä. Myös hoitoprosessin kokonaiskuvan hahmotta-mista tarvitaan, joka edellyttää esimerkiksi tietoa sairauden epidemiologiasta. Tutkimuk-sen näkökulman määrittelevät tutkimukTutkimuk-sen tavoitteet ja tarkoitus. Näkökulmaksi voidaan ottaa esimerkiksi yhteiskunnallinen, maksajan, omaisen, palveluiden tuottajan tai potilaan näkökulma. Yhteiskunnallinen näkökulma tulee yleensä kyseeseen, kun taloudellista ar-viointia tehdään yhteiskunnallisen päätöksenteon tueksi. Tällöin pyritään ottamaan huo-mioon koko hoitoprosessin vaatimat kustannukset ja prosessin aiheuttamat vaikutukset prosessin maksajasta ja vaikutusten saajasta riippumatta. Tutkimuksessa käytettävien
vai-kuttavuusmittareiden valinta on myös olennainen osa tutkimuksen taustatyötä. Vaikutta-vuusmittareiden valinta tulisi tehdä niin, että niillä pystytään vastaamaan tutkimusongel-maan.
Seuraavassa vaiheessa valitaan tutkimukselle viitekehys, eli tapa, jolla tarvittavat tiedot kerätään. Viitekehykset eroavat toisistaan resurssivaatimuksiltaan ja toteutettavuudel-taan. Suuria resursseja vaativat satunnaistetut kliiniset tutkimukset. Vaatimuksiltaan ke-vyempi tapa on olemassa olevan tutkimustiedon synteesi ja siihen pohjautuva päätöksen-tekomallintaminen. Tämän jälkeen on valittava yksi analyysimenetelmistä, jotka kuvat-tiin luvussa 2.3. Kun menetelmä on valittu, voidaan aloittaa kustannus- ja vaikuttavuus-tiedon kerääminen. Tämän jälkeen päästään arvioinnissa analysointivaiheeseen, joka si-sältää kustannusten ja vaikutusten diskonttaamisen, tunnuslukujen laskemisen ja herk-kyysanalyysit. Viimeisenä vaiheena taloudellisessa arvioinnissa on raportointi. (Marti-kainen, Hallinen & Soini 2006, 290–292.)
2.6 Taloudellisen arvioinnin päätöksentekosäännöt
Kustannus-vaikuttavuus- ja kustannus-utiliteettianalyyseissa arvioitavalle toimenpiteelle tulee aina olla vertailukohta. Se voi olla esimerkiksi vanhempi hoitomuoto tai vaihtoehto, jossa ei tehdä mitään. Päätöksentekosääntöjä tarvitaan, jotta on olemassa kriteerit, joiden perusteella vertailtavista vaihtoehdoista voidaan valita ”paras”. Ennen päätöksentekoa vaihtoehtojen välillä on täytynyt selvittää eri menetelmien diskontatut ja vuosien yli yh-teenlaskettujen kokonaisterveys- ja kustannusvaikutukset. Nämä muunnetaan tavallisesti päätöksentekosääntöä varten keskimääräiseksi vaikuttavuudeksi ja kustannukseksi. Mer-kitään vanhemman/vertailu hoitomuodon keskimääräistä vaikuttavuutta EV:llä ja keski-määräistä kustannusta CV:llä ja vastaavasti uuden hoidon EU:lla ja CU:lla. Tilanteesta riip-puen muodostuu erilaisia päätöksentekosääntöjä. Kun muodostetaan inkrementaalinen kustannus-vaikuttavuussuhde ICER (incrementalcost-effectivenessratio), tulevat kaikki mahdolliset tilanteet huomioon otetuksi. ICER muodostetaan suhteuttamalla kustannus-ten ero vaikuttavuuksien eroon seuraavasti:
CU− CV EU− EV= ΔC
ΔE
Kun tarkastellaan viivan kummallakin puolella olevien erotusten etumerkkejä, voidaan erottaa TAULUKKO 1 esitetyt mahdollisuudet. (Sintonen 2007, 104; Sintonen ja Peku-rinen 2006, 270.)
TAULUKKO 1 Valinta uuden (U) ja vanhan (V) terveydenhuollon menetelmän välillä.
(Sintonen & Pekurinen 2006, 270.)
Kustannukset
Päätöksenteon kannalta selkeitä valintoja ovat valtaosa. Uuden terveydenhuollon mene-telmän käyttöönotto kannattaa tilanteissa 1, 2 ja 3. Tilanteessa 1 uusi menetelmä (U) mak-saa vähemmän ja sen vaikuttavuus on parempi kuin vanhan (V), jonka vuoksi U dominoi vahvasti V:tä. Kun puhutaan vahvasta dominanssista, tarkoitetaan yhden vertailtavista vaihtoehdoista olevan toista toivottavampi molempien kriteerien, sekä vaikuttavuuden että kustannusten, suhteen. Tilanteessa 2 U:n ja V:n kustannukset ovat sama, mutta U tuottaa korkeamman vaikuttavuuden kuin V, eli U dominoi heikosti V:tä ja suositellaan siten valittavaksi. Heikko dominanssi tilanteessa yksi vertailtavista vaihtoehdoista on toista toivottavampi kustannuksistaan tai vaikuttavuudeltaan, mutta toisen kriteerin suh-teen ne ovat tasaveroiset. Viimeinen selkeä uuden menetelmän valinta on tilanteessa 3, jossa U dominoi heikosti V:tä, koska se tuottaa pienimmillä kustannuksilla saman vaikut-tavuuden kuin V. (Sintonen 2007, 104–105; Sintonen ja Pekurinen 2006, 270–271.) Vanhan menetelmän käyttöä kannattaa jatkaa tilanteissa 4, 5 ja 6. Tilanteessa 4 V dominoi vahvasti U:ta, kun se tuottaa suuremman vaikuttavuuden halvemmalla. Tilanteessa 5 U:n ja V:n kustannukset ovat sama, mutta U tuottaa korkeamman vaikuttavuuden kuin V, eli U dominoi heikosti V:tä ja suositellaan siten valittavaksi. Heikko dominanssi tilanteessa yksi vertailtavista vaihtoehdoista on toista toivottavampi kustannuksiltaan tai vaikutta-vuudeltaan, mutta toisen kriteerin suhteen ne ovat tasaveroiset. Tilanteessa 6 V dominoi
heikosti U:ta, koska sen vaikuttavuus on korkeampi kuin U:n ja kustannus sama. (Sinto-nen 2007, 104–105; Sinto(Sinto-nen ja Pekuri(Sinto-nen 2006, 270–271.)
Vaihtoehdot ovat tasaveroisia tilanteessa 7 kustannusten ja vaikuttavuuden suhteen, joten kumpikin voidaan valita. Viimeisenä ovat tilanteet 8 ja 9, jotka eivät ole yhtä selkeitä kuin edelliset. Tilanteessa 8 dominanssia ei ole, joten ei ole itsestään selvää, kumpi vaih-toehto on parempi. U:n kustannus on korkeampi kuin V:n, mutta sen vaikuttavuus on parempi. Suhde kertoo, kuinka paljon U:ssa vaikuttavuuden lisäyksikkö maksaa V:hen verrattuna. Siinä tapauksessa U on parempi kuin V, jos päätöksentekijät katsovat U:n li-sävaikuttavuuden olevan sen lisäkustannuksen arvoinen. Tilanne 9 on päinvastainen edel-liseen verrattuna. Dominanssia ei ole. U:n kustannus ja vaikuttavuus ovat alemmat kuin V:llä. Siinä tapauksessa U on parempi kuin V, jos päätöksentekijöiden mielestä U:sta saatavat kustannussäästöt ovat V:hen verrattuna suuremmat niin, että ne kompensoivat U:n huonomman vaikuttavuuden. (Sintonen 2007, 104–105; Sintonen ja Pekurinen 2006, 270–271.)
Tilanteissa 8 ja 9 valinta edellyttää arvoasetemaa. Yhteiskunnan maksaessa menetelmien käytön arvoasetelmien tekeminen kuuluu terveyspolitiikan päättäjille. Suomessa ei ole selkeästi ilmaistu kantaa siihen, kuinka paljon yhteiskunta on valmis maksamaan vaik-kapa laatupainotetusta elinvuodesta. (Sintonen 2007, 104–105; Sintonen ja Pekurinen 2006, 270–271.)
Joissakin maissa on käyttöönotettu maksuhalukkuuden kynnysarvot, joita voidaan hyö-dyntää arvioitaessa terveydenhuollon menetelmän kustannus-vaikuttavuutta. Iso-Britan-nian terveysviranomainen NICE on esimerkiksi muodostanut maksuhalukkuuden rajat seuraavasti. Terveydenhuollon menetelmä, jonka ICER jää alle 20 000 £/QALY, tullaan todennäköisesti hyväksymään käyttöön. Mikäli ICER on välillä 20 000–30 000 £/QALY tulee menetelmän kustannus-vaikuttavuusnäyttö olla hyvä, jotta sitä voidaan suositella käyttöön. ICER:n ollessa yli 30 000£/QALY tulee kustannus-vaikuttavuusnäytön olla erittäin vahva. (Assessing cost effectiveness, NICE.) Suomessa vastaavia maksuhaluk-kuuden kynnysarvoja ei ole otettu käyttöön.
3 PÄÄTÖSANALYYTTINEN MALLINTAMINEN 3.1 Yleisimmät mallit
Päätösanalyyttinen malli tarjoaa kehyksen päätöksenteolle epävarmuuden vallitessa. Täs-mällisemmin sanottuna päätösanalyyttinen malli määrittelee joukon matemaattisia suh-teita kokonaisuuksien (yleensä terveydentilan tai polun) välillä luonnehtimalla sairauden mahdollisia ennusteita ja vaihtoehtoisten interventioiden vaikutuksia. (Drummond ym.
2015, 312.) Taloudellisessa arvioinnissa on mahdollista käyttää erilaisia malleja. Ylei-semmät mallit ovat päätöspuu ja Markov-malli.
Päätöspuu on yksinkertaisin muoto päätösanalyyttisesta mallista (Briggs, Clax-ton&Sculpher 2006, 23). Siinä kuvataan (kuvio 3) yksilön kulkemia polkuja, jotka ovat mahdollisia ennusteita tietylle interventiolle. Tyypillisesti päätöspuu alkaa nelikulmai-sella päätössolmulla (decision node), joka kuvaa päätöstä, joka tehdään valittujen (hoito)vaihtoehtojen välillä. Seuraavana kohtana päätöspuussa ovat ympyränmuotoiset sattumasolmut (chance node), joita voi olla kaksi tai useampi. Ne kuvaavat eri hoito-jen/vaihtoehtojen tiettyjä tapahtumia. Yksittäiselle henkilölle on epävarmaa, minkä ta-pahtuman hän tulee kokemaan. Todennäköisyydet esitetään sattumasolmuissa sen perus-teella, kuinka todennäköistä on, että tapahtuma esiintyy henkilöllä. Polut ovat toisensa pois sulkevia peräkkäisiä tapahtumia, jotka muodostavat reitin läpi puun. (Drummond ym. 2015, 328–329; Briggsym 2006, 23.)