Kustannus-vaikuttavuus- ja kustannus-utiliteettianalyyseissa arvioitavalle toimenpiteelle tulee aina olla vertailukohta. Se voi olla esimerkiksi vanhempi hoitomuoto tai vaihtoehto, jossa ei tehdä mitään. Päätöksentekosääntöjä tarvitaan, jotta on olemassa kriteerit, joiden perusteella vertailtavista vaihtoehdoista voidaan valita ”paras”. Ennen päätöksentekoa vaihtoehtojen välillä on täytynyt selvittää eri menetelmien diskontatut ja vuosien yli yh-teenlaskettujen kokonaisterveys- ja kustannusvaikutukset. Nämä muunnetaan tavallisesti päätöksentekosääntöä varten keskimääräiseksi vaikuttavuudeksi ja kustannukseksi. Mer-kitään vanhemman/vertailu hoitomuodon keskimääräistä vaikuttavuutta EV:llä ja keski-määräistä kustannusta CV:llä ja vastaavasti uuden hoidon EU:lla ja CU:lla. Tilanteesta riip-puen muodostuu erilaisia päätöksentekosääntöjä. Kun muodostetaan inkrementaalinen kustannus-vaikuttavuussuhde ICER (incrementalcost-effectivenessratio), tulevat kaikki mahdolliset tilanteet huomioon otetuksi. ICER muodostetaan suhteuttamalla kustannus-ten ero vaikuttavuuksien eroon seuraavasti:
CU− CV EU− EV= ΔC
ΔE
Kun tarkastellaan viivan kummallakin puolella olevien erotusten etumerkkejä, voidaan erottaa TAULUKKO 1 esitetyt mahdollisuudet. (Sintonen 2007, 104; Sintonen ja Peku-rinen 2006, 270.)
TAULUKKO 1 Valinta uuden (U) ja vanhan (V) terveydenhuollon menetelmän välillä.
(Sintonen & Pekurinen 2006, 270.)
Kustannukset
Päätöksenteon kannalta selkeitä valintoja ovat valtaosa. Uuden terveydenhuollon mene-telmän käyttöönotto kannattaa tilanteissa 1, 2 ja 3. Tilanteessa 1 uusi menetelmä (U) mak-saa vähemmän ja sen vaikuttavuus on parempi kuin vanhan (V), jonka vuoksi U dominoi vahvasti V:tä. Kun puhutaan vahvasta dominanssista, tarkoitetaan yhden vertailtavista vaihtoehdoista olevan toista toivottavampi molempien kriteerien, sekä vaikuttavuuden että kustannusten, suhteen. Tilanteessa 2 U:n ja V:n kustannukset ovat sama, mutta U tuottaa korkeamman vaikuttavuuden kuin V, eli U dominoi heikosti V:tä ja suositellaan siten valittavaksi. Heikko dominanssi tilanteessa yksi vertailtavista vaihtoehdoista on toista toivottavampi kustannuksistaan tai vaikuttavuudeltaan, mutta toisen kriteerin suh-teen ne ovat tasaveroiset. Viimeinen selkeä uuden menetelmän valinta on tilanteessa 3, jossa U dominoi heikosti V:tä, koska se tuottaa pienimmillä kustannuksilla saman vaikut-tavuuden kuin V. (Sintonen 2007, 104–105; Sintonen ja Pekurinen 2006, 270–271.) Vanhan menetelmän käyttöä kannattaa jatkaa tilanteissa 4, 5 ja 6. Tilanteessa 4 V dominoi vahvasti U:ta, kun se tuottaa suuremman vaikuttavuuden halvemmalla. Tilanteessa 5 U:n ja V:n kustannukset ovat sama, mutta U tuottaa korkeamman vaikuttavuuden kuin V, eli U dominoi heikosti V:tä ja suositellaan siten valittavaksi. Heikko dominanssi tilanteessa yksi vertailtavista vaihtoehdoista on toista toivottavampi kustannuksiltaan tai vaikutta-vuudeltaan, mutta toisen kriteerin suhteen ne ovat tasaveroiset. Tilanteessa 6 V dominoi
heikosti U:ta, koska sen vaikuttavuus on korkeampi kuin U:n ja kustannus sama. (Sinto-nen 2007, 104–105; Sinto(Sinto-nen ja Pekuri(Sinto-nen 2006, 270–271.)
Vaihtoehdot ovat tasaveroisia tilanteessa 7 kustannusten ja vaikuttavuuden suhteen, joten kumpikin voidaan valita. Viimeisenä ovat tilanteet 8 ja 9, jotka eivät ole yhtä selkeitä kuin edelliset. Tilanteessa 8 dominanssia ei ole, joten ei ole itsestään selvää, kumpi vaih-toehto on parempi. U:n kustannus on korkeampi kuin V:n, mutta sen vaikuttavuus on parempi. Suhde kertoo, kuinka paljon U:ssa vaikuttavuuden lisäyksikkö maksaa V:hen verrattuna. Siinä tapauksessa U on parempi kuin V, jos päätöksentekijät katsovat U:n li-sävaikuttavuuden olevan sen lisäkustannuksen arvoinen. Tilanne 9 on päinvastainen edel-liseen verrattuna. Dominanssia ei ole. U:n kustannus ja vaikuttavuus ovat alemmat kuin V:llä. Siinä tapauksessa U on parempi kuin V, jos päätöksentekijöiden mielestä U:sta saatavat kustannussäästöt ovat V:hen verrattuna suuremmat niin, että ne kompensoivat U:n huonomman vaikuttavuuden. (Sintonen 2007, 104–105; Sintonen ja Pekurinen 2006, 270–271.)
Tilanteissa 8 ja 9 valinta edellyttää arvoasetemaa. Yhteiskunnan maksaessa menetelmien käytön arvoasetelmien tekeminen kuuluu terveyspolitiikan päättäjille. Suomessa ei ole selkeästi ilmaistu kantaa siihen, kuinka paljon yhteiskunta on valmis maksamaan vaik-kapa laatupainotetusta elinvuodesta. (Sintonen 2007, 104–105; Sintonen ja Pekurinen 2006, 270–271.)
Joissakin maissa on käyttöönotettu maksuhalukkuuden kynnysarvot, joita voidaan hyö-dyntää arvioitaessa terveydenhuollon menetelmän kustannus-vaikuttavuutta. Iso-Britan-nian terveysviranomainen NICE on esimerkiksi muodostanut maksuhalukkuuden rajat seuraavasti. Terveydenhuollon menetelmä, jonka ICER jää alle 20 000 £/QALY, tullaan todennäköisesti hyväksymään käyttöön. Mikäli ICER on välillä 20 000–30 000 £/QALY tulee menetelmän kustannus-vaikuttavuusnäyttö olla hyvä, jotta sitä voidaan suositella käyttöön. ICER:n ollessa yli 30 000£/QALY tulee kustannus-vaikuttavuusnäytön olla erittäin vahva. (Assessing cost effectiveness, NICE.) Suomessa vastaavia maksuhaluk-kuuden kynnysarvoja ei ole otettu käyttöön.
3 PÄÄTÖSANALYYTTINEN MALLINTAMINEN 3.1 Yleisimmät mallit
Päätösanalyyttinen malli tarjoaa kehyksen päätöksenteolle epävarmuuden vallitessa. Täs-mällisemmin sanottuna päätösanalyyttinen malli määrittelee joukon matemaattisia suh-teita kokonaisuuksien (yleensä terveydentilan tai polun) välillä luonnehtimalla sairauden mahdollisia ennusteita ja vaihtoehtoisten interventioiden vaikutuksia. (Drummond ym.
2015, 312.) Taloudellisessa arvioinnissa on mahdollista käyttää erilaisia malleja. Ylei-semmät mallit ovat päätöspuu ja Markov-malli.
Päätöspuu on yksinkertaisin muoto päätösanalyyttisesta mallista (Briggs, Clax-ton&Sculpher 2006, 23). Siinä kuvataan (kuvio 3) yksilön kulkemia polkuja, jotka ovat mahdollisia ennusteita tietylle interventiolle. Tyypillisesti päätöspuu alkaa nelikulmai-sella päätössolmulla (decision node), joka kuvaa päätöstä, joka tehdään valittujen (hoito)vaihtoehtojen välillä. Seuraavana kohtana päätöspuussa ovat ympyränmuotoiset sattumasolmut (chance node), joita voi olla kaksi tai useampi. Ne kuvaavat eri hoito-jen/vaihtoehtojen tiettyjä tapahtumia. Yksittäiselle henkilölle on epävarmaa, minkä ta-pahtuman hän tulee kokemaan. Todennäköisyydet esitetään sattumasolmuissa sen perus-teella, kuinka todennäköistä on, että tapahtuma esiintyy henkilöllä. Polut ovat toisensa pois sulkevia peräkkäisiä tapahtumia, jotka muodostavat reitin läpi puun. (Drummond ym. 2015, 328–329; Briggsym 2006, 23.)
KUVIO 3 Päätöspuu
Siirryttäessä puussa vasemmalta oikealle ensimmäinen todennäköisyys kuvaa tapahtu-man todennäköisyyttä. Seuraavien tapahtumien todennäköisyydet ovat ehdollisia, sillä ne riippuvat siitä, minkä edellisistä tapahtumista (sattumasolmu) henkilö on kokenut. Sattu-masolmuja voi tulla useampia peräkkäin tilanteen mukaan. Erilaisten puun oksien yhdis-telmät kuvaavat kaikki mahdolliset polut, jotka henkilö voi kulkea puussa. Jokaiselle po-lulle voidaan laskea todennäköisyys kertomalla kunkin puussa kuljetun polun sattumasol-mut keskenään, jolloin saadaan niiden yhteinen todennäköisyys. Päätöspuun jokaiseen polkuun liittyy myös polun kustannukset, jotka kuvaavat kustannusten summaa, joka muodostuu kaikista polun tapahtumista. Kun kaikki polkuun liittyvät kustannukset on laskettu, kerrotaan kustannukset vielä kyseisen polun yhteenlasketulla todennäköisyy-dellä, jolloin saadaan tulokseksi polun odotetut kustannukset. Jokaiselle polulle lasketaan myös odotettu vaikuttavuus samalla tekniikalla kuin kustannuksille, eli polun todennä-köisyys kerrotaan polun vaikuttavuudella. Nämä vaiheet tehdään päätöspuun jokaiselle polulle. (Drummond ym. 2015, 329–330; Briggsym 2006, 23.)
Vaikka päätöspuu on paljon käytetty taloudellisissa arvioinneissa, on siinä omat rajoit-teensa. Merkittävimpänä rajoitteena on, että aikaa ei ole selkeästi määritelty päätös-puussa, ellei sille ole tehty puussa omia oksia. Tähän liittyen päätöspuusta voi muodostua erittäin monimutkainen, jos sillä mallinnetaan esimerkiksi kroonisen sairauden pitkäai-kaisennustetta. Päätöspuuta käytetäänkin usein menetelmissä, joissa tarkasteltava ajan-jakso on suhteellisen lyhyt ja vaihtoehtoisia tapahtumia on runsaasti. Aikarajoitteen vuoksi toinen paljon taloudellisessa arvioinnissa käytetty mallityyppi on Markov-malli.
Päätöspuuta ja Markov-mallia voidaan käyttää myös yhdessä. (Drummond ym. 2015, 331; Sintonen & Räsänen 2013, 1259.)
Markov-malli soveltuu tilanteisiin, joissa tapahtumien ajoitus on tärkeä ja tapahtumat voi-vat esiintyä useammin kuin kerran. Se soveltuu mallintamaan pitkän aikavälin vaikutuk-sia, kun kustannukset ja vaikutukset ovat jakaantuneet pitkälle ajalle. Tämän vuoksi Mar-kov-malli on sopiva etenkin kroonisten sairauksien mallintamiseen tai mallintamaan ti-loja, jotka voivat toistua. (Gray, Clarke, Wolstenholme&Wordsworth 2011, 211.) Rajoitteet, jotka koskivat päätöspuuta, ovat suurin syy miksi Markov-mallia käytetään laajasti erityisesti päätösongelmissa. Siinä missä päätöspuu kuvaa erilaiset ennusteet
vaihtoehtoisilla oksilla, Markov-malli (kuvio 4) perustuu erilaisiin tiloihin (states), joissa potilas voi olla annetun ajan eli syklin. Syklin päättyessä potilas siirtyy seuraavaan tilaan tai pysyy samassa tilassa. Syklin pituus riippuu arvioitavasta sairaudesta ja interventiosta, se voi olla esimerkiksi yksi kuukausi tai yksi vuosi. (Drummond ym. 2015, 331–332.)
KUVIO 4 Markov-malli
Tilojen välillä on siirtymätodennäköisyyksiä (transition probability), jotka kuvaavat to-dennäköisyyttä siirtyä kyseessä olevasta tilasta seuraavaan tilaan, joka voi olla myös py-syminen tilassa. Koska henkilön täytyy olla aina jossakin olemassa olevista tiloista, tilan nuolien yhteenlasketut siirtymätodennäköisyydet summautuvat siten aina yhdeksi. Tilo-jen lähtökohtana olevat siirtymätodennäköisyydet on tyypillisesti otettu pitkittäisestä ko-horttitutkimuksesta, jota voidaan pitää tyypillisenä näytön lähteenä tämän tyyppisille pa-rametreille. (Drummond ym. 2015, 332–333.)
Markov-mallissa kustannukset on yleensä liitetty kuhunkin tilaan. Tapa, jolla odotetut kustannukset ja seuraukset lasketaan, on samankaltainen kuin päätöspuussa. Tämä siksi, että molemmat mallit ovat esimerkkejä kohorttimallista, joka pohjautuu keksimääräisen henkilön tuloksen laskemiseen, eikä mallissa oteta huomioon, kuinka yksittäinen henkilö eroaa toisesta. Kun päätöspuussa laskettiin polkujen kustannusten ja vaikuttavuuden sum-mat painotettuna niiden todennäköisyyksillä, Markov-mallin laskentatapa on kaksivaihei-nen. Ensiksi lasketaan todennäköisyys sille, että henkilö on halutussa tilassa syklin ajan.
Tilanne voidaan ajatella myös kohortin henkilöiden osuutena tietyssä tilassa tiettynä het-kenä. Seuraavassa vaiheessa päästään laskemaan odotetut kustannukset ja vaikuttavuu-det. Odotetut kustannukset saadaan laskemalla yhteen jokaisen tilan kustannukset, jotka on painotettu eli kerrottu kyseisen tilan kohortin henkilöiden osuudella. Kokonaisuudes-saan odotetut kustannukset saadaan laskemalla yhteen kaikkien tilojen odotetut kustan-nukset. Vastaavaa laskentatapaa käytetään myös odotetun vaikuttavuuden laskennassa.
Kun vaikuttavuutta mitataan QALY:lla, lasketaan odotettu vaikuttavuus painottamalla eli kertomalla tilan kohortin henkilöiden osuus tilan terveyteen liittyvällä elämälaadulla HRQoL (health-relatedquality of life) ja laskemalla nämä yhteen kaikista tiloista. (Drum-mond ym. 2015, 334–335.)
Vaikka Markov-malli on paljon joustavampi kuin päätöspuu, siihen liittyy joitakin rajoit-teita. Yksi niistä on ”muistittomuus”. Kun potilas on siirtynyt yhdestä tilasta toiseen, malli ei ”muista” mistä tilasta potilas tuli ja milloin siirtyminen on tapahtunut. Ei ole siis helppoa rakentaa ”historiaa” tämän tyyppiseen malliin, jolloin tulevaisuuden tapahtu-maan vaikuttaa menneisyyden tapahtumat. Nämä voitaisiin ottaa huomioon mallissa ra-kentamalla täydentäviä tiloja ja sisällyttämällä aikariippuvuus siirtymätodennäköisyyk-siin. (Briggs, Claxton&Sculpher 2006, 36–37.)
3.2 Markov-mallin rakenne
Taloudellista arviointia varten luotavan päätösanalyyttisen mallin kehittäminen koostuu useasta vaiheesta. Mallin kehittäminen alkaa tutkimusongelman määrittämisellä. Merkit-tävää on erityisesti määrittää kohderyhmä ja relevantit vaihtoehdot, joita vertaillaan.
Vaihtoehtojen määrittelyssä on hyvä muistaa, että se pitää sisällään intervention lisäksi esimerkiksi hoidon aloitus- ja päätössäännöt kroonisen sairauden eri tiloissa. Koska malli on aina yksinkertaisempi kuin todellisuus, täytyy mallin rajat määritellä selkeästi, jotta tiedetään, mitä malliin otetaan mukaan ja mitä ei. Tärkeää on pohtia, kuinka hyvin mallin halutaan ottavan huomioon kaikki mahdolliset intervention tai ohjelman seuraamukset, esimerkiksi otetaanko harvinaiset sivuvaikutukset huomioon mallissa. Päätöksenteon kannalta on hyvä pohtia, vähentääkö jonkin asian pois jättäminen mallin arvoa. Mallin rajojen päättäminen perustuu osaltaan myös käytössä olevaan tietoon ja mallin monimut-kaisuuteen, mutta ne eivät saa olla ratkaisevina tekijöinä laajuuden määrittelyssä. (Drum-mond ym. 2015, 325–326.)
Tämän jälkeen on tärkeää pystyä päättämään, kuinka malli muodostetaan. Se vaatii ketjun päätöksiä siitä, kuinka mallin parametrit liittyvät toisiinsa ja kuinka kliiniset tapahtumat ja halutut terveydentilat valitaan ja luonnehditaan. (Drummond ym. 2015, 326.) Seuraa-vaksi käydään läpi, kuinka Markov-malli rakennetaan. Seuraava esitys Markov-mallin rakentamisesta perustuu Grayn, Clarken, Wolstenholmen ja Wordsworthn (2011, 212–
224) esitykseen aiheesta.
Ensimmäinen vaihe Markov-mallin rakentamisessa on mallissa käytettävien tilojen iden-tifiointi niin, että ne vastaavat esitettyyn tutkimuskysymykseen. Markov-mallin rakenne on kuvattu aiemmin kuviossa 4. Tilojen tulisi esittää kliinisesti ja taloudellisesti tärkeitä tapatumia, kuten: elossa, terve, kuollut, sairauden aste tai hoidon tila. Lisäksi niiden tulisi olla selkeästi määriteltyjä sairauden mukaisesti. Tilojen tulee olla toisensa pois sulkevia, jotta yksilö ei voi olla kuin yhdessä tilassa kerrallaan. Yleensä ympyröillä tai soikioilla kuvataan eri tilat. Nuolet esittävät siirtymiä tilojen välillä. Nuoli voi myös tehdä silmu-kan, mikä tarkoittaa, että henkilö pysyy samassa tilassa seuraavan syklin ajan. On myös mahdollista piirtää nuoli taakse päin takaisin edelliseen tilaan, jolloin henkilö palaakin tilaan, jossa on aiemmin jo ollut. Mikäli mallissa yhtenä tilana on kuolema, siitä ei ole mahdollista siirtyä enää muihin tiloihin, koska kuolema on lopullista.
Tämän jälkeen tulee päättää, millainen populaation jakauma on eri tilojen välillä. Tilanne voi olla, että koko populaatio aloittaa samasta tilasta tai populaatio on jakautunut eri suu-ruisiin osuuksiin tilojen välillä. Mallin rakentaja tekee päätöksen osuuksista. Hän voi pe-rustaa jakauman julkaistuihin tutkimuksiin. Tämän vaiheen jälkeen on vuorossa siirtymä-todennäköisyyksien määrittäminen eli kuinka henkilöt siirtyvät tilasta toiseen. Jokaisesta tilasta lähtevien siirtymätodennäköisyydet tulee summautua yhdeksi. Siirtymätodennä-köisyydet voidaan esittää siirtymämatriisissa (transition matrix). Siinä vaakarivillä kuva-taan tilaa, jossa henkilö on syklin alussa (t). Vastaavasti pystysarake kuvaa tilaa, jossa henkilö on seuraavan (t + 1) syklin alussa. Joten matriisi kuvaa todennäköisyyttä liikkua vaakarivillä olevasta tilasta pystysarakkeen tilaan. Jotkin tilansiirtymät eivät ole mahdol-lisia, joten ne saavat arvon nolla. Koska jokaisen rivin tulee summautua yhdeksi, voidaan sen perusteella päätellä jäljelle jäävä siirtymä, jos kaikkien muiden tilojen siirtymät ovat
tiedossa. Siirtymätodennäköisyydet voidaan identifioida useasta eri lähteestä kuten esi-merkiksi kliinisten tutkimusten julkaistuista raporteista, epidemiologisista tutkimuksista ja hallinnollisista aineistoista.
Sen lisäksi, että siirtymät voivat tapahtua eteenpäin, mallissa on myös mahdollista siirtyä takaisin tilaan, jossa se on jo ollut. Tämä mahdollistaa sen, että analyysi pystyy ottamaan huomioon toistuvat tapahtumat sairauden ja hoidon kulussa. On kuitenkin tärkeää muis-taa, että Markovin tilojen tulee olla keskenään tyhjentäviä. Niiden tulee siis olla määri-telty niin, että kaikki mahdolliset tilat on otettu huomioon, niillä ei saa olla päällekkäi-syyksiä ja niiden todennäköisyyksien summan on oltava yksi. Useissa malleissa tilansiir-tymä todennäköisyydet voivat olla myös aikariippuvaisia. Tällainen tilanne on, kun to-dennäköisyydet ovat syklien määrästä riippuvaisia eli siis siirtymätoto-dennäköisyydet muuttuvat sen mukaan, kuinka kauan kohortti on ollut mallissa. Tällainen voi olla esi-merkiksi iän yhteys mallin siirtymätodennäköisyyksiin.
Tämän jälkeen voidaan pohtia syklin pituutta. Analyysin aikahorisontti on jaettu saman-kokoisiksi osiksi kuten viikoiksi, kuukausiksi tai vuosiksi. Näitä ajanjaksoja kutsutaan sykleiksi. Sykli esittää lyhintä aikaa, jonka potilas viettää tilassa ennen kuin on mahdol-lista siirtyä seuraavaan tilaan. Syklin pituus pysyy yleensä samana koko mallin ajan. Kun määritetään sopivaa syklin pituutta, tulee ottaa huomioon taustalla oleva sairauden luon-nollinen kulku. Vuoden mittainen sykli sopii malleihin, joiden tarkoitus on kuvata henki-lön koko elinikää. Alle vuoden mittaiset syklit sopivat yleensä akuuteille sairauksille.
Syklin pituuteen vaikuttavat myös tutkimuskysymyksen luonne ja saatavilla oleva tieto.
Esimerkiksi yhden vuoden sykli vaatii vuosittaiset tiedot siirtymätodennäköisyyksistä, kustannuksista ja terveysseurausten arvosta.
Syklin pituuden jälkeen tulee miettiä ajanjaksoa, mihin asti malli ulottuu. Mikäli mallissa on mielenkiintoinen tila, josta ollaan kiinnostuneita, voidaan malli ulottaa niin pitkälle, että kaikki kohortissa olleet saavuttavat tämän tilan. Malli voi olla kuitenkin rakennettu niin, etteivät kaikki kohortista saavuta haluttua tilaa. Tällöin on tarpeellista päättää syk-lien määrä, jonka jälkeen malli päättyy. Monet sairauksia koskevat mallit kestävät, niin kauan kuin arvioitu jäljellä oleva elinajanodote on kohortissa.
Markov-malli käy läpi sarjan syklejä, joilta jokaiselta kertyy kustannuksia ja vaikutta-vuutta. Kun malli on mennyt läpi kaikki sen syklit, se on kartuttanut koko mallin kustan-nukset ja vaikuttavuuden. Kustannuksia ja vaikuttavuutta vois syntyä mallissa eri tavoilla.
Ne voivat kertyä, kun yksilö on tietyssä mallin tilassa tai kun yksilö siirtyy uuteen tilaan.
Jos kustannukset ja vaikuttavuus eivät säily tilassa pysyttäessä, on niiden järkevää esiin-tyä vain kerran, kun siirrytään kyseessä olevaan tilaan. Voi olla myös, että kustannukset ja vaikuttavuus esiintyvät vain kerran, esimerkiksi mallin alussa. Kustannukset ja tavuus tulee myös tarvittaessa diskontata, luvussa 3.5 käsitellään kustannusten ja vaikut-tavuustiedon eriaikaisuutta.
Kun Markov-mallia lähdetään toteuttamaan kohorttisimulaatiolla, aloitetaan simulaatio jakamalla hypoteettinen kohortti mallin tiloihin aloitustodennäköisyyksien mukaan. Tä-män jälkeen simulaatiossa kohortti siirtyy tiloista toiseen siirtymätodennäköisyyksien mukaisesti. Käytännössä tarkasteltavan tilan osuus saadaan kertomalla edellisen syklin tilojen, joista tarkasteltavassa olevaan tilaan voidaan siirtyä, osuudet siirtymätodennäköi-syyksillä haluttuun tilaan. Kuviossa 5 on selvennetty asiaa ja esitetty esimerkki kohortti-simulaation kolmesta ensimmäisestä syklistä.
KUVIO 5 Kohorttisimulaation kolmen ensimmäisen syklin numeerinen esimerkki (Gray ym. 2011, 220).
Kun mallin kaikki syklit on suoritettu loppuun, voidaan laskea odotetut kustannukset ja vaikutukset jokaiselle syklissä olevalle tilalle. Syklin tilojen yhteenlasketut odotetut kus-tannukset saadaan painottamalla kustannuksia osuudella, joka tilalla on kyseessä olevassa syklissä. Vastaavasti syklin tilojen vaikuttavuus, jota voidaan kuvata QALY:lla, saadaan laskemalla yhteen syklin tilojen utiliteetit painottamalla osuutta, joka tilalla on kyseessä olevassa syklissä. Kun kaikkien syklien tulokset lasketaan yhteen, saadaan odotetut QALY:t. Vaikuttavuutta voidaan mitata myös odotettavissa olevalla eliniällä, joka saa-daan summaamalla ne syklin tilat, jossa ollaan elossa, ja jakamalla se summa kohortin aloituspopulaatiolla. Kaikkien syklin tilojen saadut vuodet lasketaan yhteen, jolloin tu-lokseksi saadaan odotettavissa olevat elinvuodet. Kustannus- ja vaikuttavuustietoja käsi-tellään vielä tarkemmin seuraavissa luvuissa.
Kohorttisimulaation tarkoituksena on tuottaa odotetut kustannukset ja vaikuttavuus sekä interventio populaatiolle että ei-interventio populaatiolle. Simulaation pohjalta on mah-dollista laskea inkrementaali kustannus-vaikuttavuussuhde ICER. Viimeisenä vaiheena on tarkastella malliin liittyvää epävarmuutta, jota käsitellään luvussa 3.6.
3.3 Vaikuttavuustiedon määrittäminen
Taloudellisessa arvioinnissa joudutaan tekemään päätöksiä, mikä tieto on mallin kannalta oleellinen. Tärkeää on kerätä tietoa vaihtoehdoista, joita taloudellinen arviointi koskee.
Kun arvioidaan taloudellisessa arvioinnissa käytettävää vaikuttavuustiedon merkitystä, tulee myös tarkastella, onko tieto tuotettu taloudellista arviointia koskevassa terveyden-huollon järjestelmässä. Mikäli se ei ole tuotettu tulee arvioida, onko tieto riittävän yleis-tettävä, jotta sitä voidaan käyttää tarkasteltavassa järjestelmässä. Tiedon yleistettävyyden arvioinnissa tarvitaan arviointia eroavaisuuksien laajuudesta, jota voidaan tarkastella po-pulaation, lääketieteellisten käytäntöjen tai terveydenhuolto systeemin kautta. Vaikka tieto täyttäisi kaikki yleistettävyyden kriteerit, joita kyseinen taloudellinen arviointi vaa-tii, kaksikymmentä vuotta sitten kerättyä tietoa tulee käyttää harkiten. (Drummond ym.2015, 353–354.)
Kirjallisuudesta etsittävä tieto on yleensä erilaisia parametreja kuten kuolleisuusluvut po-tilailla, joiden syöpä on edennyt tai uuden lääkkeen haittavaikutuksen todennäköisyys.
Koska kirjallisuuskatsauksessa pyritään löytämään kaikki oleellinen tieto aiheesta, mo-nella mallin parametrilla saattaa olla useampi estimaatti. Tärkeä kysymys onkin, yhdiste-täänkö nämä eri lähteistä saadut arvot yhdeksi keskimääräiseksi arvoksi vai pideyhdiste-täänkö ne erillisinä. Tärkeä käsite yhdistämisen tarkoituksenmukaisuuden ja luonteen kannalta on heterogeenisyys. Ero parametrien estimaateissa voi johtua satunnaisesta tilastollisesta
”hälinästä”, joka johtuu pienestä otoksesta. Se voi heijastella myös aidoista eroista tutki-musten välillä, kuten potilastyyppien eroista, kontrolliryhmän määrittelystä tai maasta, jossa tutkimus on tehty. Kun taloudellista arviointia tehdään päätöksenteon tueksi, ihan-teellista on erottaa eri lähteiden heterogeenisuus ja käyttää parametrien estimaatteja, jotka soveltuvat mahdollisimman hyvin kyseessä olevaan päätöksen luonteeseen. Parametrien estimaattien heterogeenisyydellä pystytään tutkimaan myös, onko jokin hoito kustannus-vaikuttavampaa eri tyyppisillä potilailla tai ympäristössä. (Drummond ym. 2015, 359–
360.)
Taloudellisen arvioinnin tulokset pohjautuvat usein kliinisen vaikuttavuuden estimaattei-hin, mutta myös muun tyyppisiä parametreja voidaan päätösmallissa estimoida. Usein nämä parametrit ovat merkittäviä päätöksenteon kannalta, koska ne antavat arvon inter-ventiolle. Riippumatta minkälaisia parametreja estimoidaan, yleiset periaatteet ovat samat kaikille. Estimoitaessa tiedon identifiointi tulee olla läpinäkyvää ja systemaattista niin, että muiden tulee pystyä myös toistamaan se. (Drummond ym. 2015, 370.)
3.4 Kustannustiedon määrittäminen
Taloudelliseen arviointiin liittyy tärkeänä osana kustannukset, jotka tulisi pystyä määrit-tämään arvioitaessa hoitoa tai terveydenhuollon ohjelmaa. Vaikka kustannukset ovat vah-vasti linkittyneet asiayhteyteen ja käytettävissä olevaan aineistoon, kaikkiin taloudellisiin arviointeihin liittyy samoja ongelmia, joita tulee pohtia arviointia tehdessä. (Drummond ym. 2015, 219.)
Usein taloudellisessa arvioinnissa puhutaan suorista ja epäsuorista kustannuksista. Kun kustannukset liittyvät suoraan sairauden hoitoon (esimerkiksi lääkkeet, terveydenhuollon kustannukset ja matkakustannukset) on kyse suorista kustannuksista. Epäsuorat kustan-nukset liittyvät sairauden takia menetettyjen resurssien arvoon palkallisessa tai
palkatto-massa tuotannossa. Käytännössä epäsuorat kustannukset ovat työstäpoissaoloa ja alentu-nutta työkykyä sekä vaikeammin arvioitavissa olevaa vapaa-aikaa ja tavallisten askarei-den tekemistä. (Martikainen ym. 2006, 293.)
Analyysin näkökulman päättäminen on välttämätöntä kustannusten määrittämisen kan-nalta, koska yhdestä näkökulmasta jokin voi olla kustannus, kun taas jostain toisesta ei.
Mahdollisia analyysin näkökulmia ovat muun muassa yhteiskunnallinen, potilaan, työn-antajan tai terveysohjelman tuottajan näkökulma. Ei ole myöskään kannattavaa käyttää runsaasti aikaa ja vaivaa kustannuksiin, jotka eivät tee eroa tuloksiin, esimerkiksi jotkin laboratoriotestit. Tällaisten kustannusten aiheellisuutta ja poisjättämistä on hyvä miettiä esimerkiksi aiemman empiirisen työn perusteella. (Drummond ym. 2015, 219–220.) Kun kustannusten laajuus on tunnistettu, tulisi miettiä, kuinka yksittäisiä kustannuksia mitataan ja arvotetaan. Kustannusten laskenta perustuu kahteen elementtiin, resurssien määrään ja yksikköhintaan. Resurssien määrä riippuu kontekstista, jossa taloudellista ar-viota ollaan tekemässä. Usein kuitenkin resurssien määrä saadaan kirjallisuudesta, joka perustuu aiemmin tehtyihin kliinisiin tutkimuksiin, tai saatavilla olevista tavanomaisista kustannustiedoista. Yksikköhinnat voidaan usein kerätä monesta eri lähteestä. Teoreetti-nen lähestymistapa resurssin oikealle hinnalle on vaihtoehtoiskustannus. Käytännön lä-hestymistapa on käyttää tiedossa olevaa markkinahintaa, ellei ole jotain erityistä syytä olla käyttämättä, esimerkiksi jokin resurssi voi olla yhteiskunnan tukema. Haasteita
Mahdollisia analyysin näkökulmia ovat muun muassa yhteiskunnallinen, potilaan, työn-antajan tai terveysohjelman tuottajan näkökulma. Ei ole myöskään kannattavaa käyttää runsaasti aikaa ja vaivaa kustannuksiin, jotka eivät tee eroa tuloksiin, esimerkiksi jotkin laboratoriotestit. Tällaisten kustannusten aiheellisuutta ja poisjättämistä on hyvä miettiä esimerkiksi aiemman empiirisen työn perusteella. (Drummond ym. 2015, 219–220.) Kun kustannusten laajuus on tunnistettu, tulisi miettiä, kuinka yksittäisiä kustannuksia mitataan ja arvotetaan. Kustannusten laskenta perustuu kahteen elementtiin, resurssien määrään ja yksikköhintaan. Resurssien määrä riippuu kontekstista, jossa taloudellista ar-viota ollaan tekemässä. Usein kuitenkin resurssien määrä saadaan kirjallisuudesta, joka perustuu aiemmin tehtyihin kliinisiin tutkimuksiin, tai saatavilla olevista tavanomaisista kustannustiedoista. Yksikköhinnat voidaan usein kerätä monesta eri lähteestä. Teoreetti-nen lähestymistapa resurssin oikealle hinnalle on vaihtoehtoiskustannus. Käytännön lä-hestymistapa on käyttää tiedossa olevaa markkinahintaa, ellei ole jotain erityistä syytä olla käyttämättä, esimerkiksi jokin resurssi voi olla yhteiskunnan tukema. Haasteita