Tieteellisen tutkimuksen lähtökohtana on tutkimusongelma, joka sisältää kysymyksen tai kysymyksiä, joihin tutkimuksella haetaan vastauksia. Tutkimusongelma on tutkimusasetelmassa määräävä elementti, joka määrittelee, millainen tutkittavan aineiston tulisi olla ja miten aineistoa tulisia analysoida. Ideaalisessa tilanteessa tutkielman tekijä määrittelee ennen tutkimuksen aloittamista tutkimusongelman, jonka jälkeen hän tutustuu aihealueen kirjallisuuteen sekä aiemmin tutkimusongelmaa sivuaviin tutkimuksiin.
Kirjallisuuteen tutustumisen jälkeen tutkimusongelmaa usein vielä täsmennetään, jolloin myös tutkimuksen kohde tarkentuu ja se saa viitekehyksen sekä hypoteesit.
Tutkimusongelman sekä tutkimuksen kohteen tarkan määrittelyn jälkeen tutkimuksessa edetään tutkimusasetelman pohdintaan, jossa tutkija pohtii, millaisen aineiston kyseen omaisen ongelman tutkiminen vaatii ja millä tutkimusmenetelmällä siihen saadaan ratkaisu. Näiden vaiheiden jälkeen tutkija voi edetä tutkimuksessaan aineiston keruuseen tai valintaan, mikäli toivotun kaltaisia valmiita aineistoja on saatavilla, jonka jälkeen tutkimus voi edetä toteuttamisvaiheeseen, jossa aineisto analysoidaan ja siitä tehdään johtopäätökset. (Uusitalo 1997, 50-51).
Tämä tutkimus on toteutettu aineistopohjaisesti, jolloin tutkimusongelman sijaan tutkimusasetelman määräävänä elementtinä on ollut käytettävissä oleva aineisto.
Lähtökohtana tutkimukselle oli poikkileikkaus-aikasarja -aineisto neljäntoistavuoden ajalta, jossa otoksessa havaintoyksikköjä on yhteensä kahdeksan kappaletta (epoetiini, epoetiinibiosimilaari, darbepoetiini, filgrastiimi, filgrastiimibiosimilaari, pegfilgrastiimi, somatropiini sekä somatropiinibiosimilaari) ja muuttujia viisi kappaletta (kappalemääräinen myynti, vuorokausikulutus määritellyin vuorokausiannoksin, tukkumyyntihintayksikkö, käyttö avo- ja laitoshoidossa sekä jaottelu sairaanhoitopiireihin). Näistä muuttujista kappalemääräinen myynti todettiin tutkimuksen alkumetreillä ongelmalliseksi, koska tutkittavia lääkevalmisteita on saatavilla monissa eri pakkauskoissa, joita kyseinen muuttuja ei ota huomioon. Lisäksi tutkimusaineistoa jouduttiin supistamaan kahdella havaintoyksiköllä, koska somatropiinibiosimilaarin osalta aineistosta puuttui kokonaan tieto vuorokausikulutuksesta, jonka vuoksi myöskään alkuperäistä lääkevalmistetta ei tästä syystä ollut mielekästä tarkastella.
Aineiston rajoitteet tunnistaen ja huomioiden, tutkimukselle pyrittiin valitsemaan mielekäs tutkimusongelma, johon aineistolla pystytään vastaamaan.
Tutkimusongelmaksi muotoutui epoetiini- ja filgrastiimibiosimilaarien käyttöönoton sekä käytön tutkiminen aineiston antamalla aikarajoitteella. Tutkimusmenetelmän valintaa tutkimuksessa ohjasi vahvasti niin ikään käytettävissä oleva aineisto. Määrällisen tutkimuksen tarkoituksena on selittää, kuvata, kartoittaa, vertailla, ennustaa, arvioida tai soveltaa asioita, ominaisuuksia tai ilmiöitä (Uusitalo 2007, 60-69). Käytettävissä olevan aineiston ollessa varsin suppea, ei valittavalla tutkimusmenetelmällä voida pyrkiä tekemään laajoja yleistyksiä suurempaan perusjoukkoon tai selvittämään syy-seuraussuhteita tapahtumien välillä. Pienen otoskoon aineistoissa erehtymisriski on suurempi kuin isommissa aineistoissa, eikä pienen otoskoon aineistolla ole näin ollen mielekästä pyrkiä ennustaan tulevaa. Tutkimusmenetelminä soveltava- tai arvioiva tutkimusmenetelmä eivät taas soveltuneet valitun tutkimusongelman ratkaisemiseen.
Tutkimuksessa tutkimusmenetelmäksi valikoitui kuvaileva, kvantitatiivinen tutkimusote, jossa tarkoituksena on kuvata tarkasti ja järjestelmällisesti jonkin ilmiön, tilanteen tai tapahtuman luonnetta, yleisyyttä, historiallista kehitystä tai muita ominaispiirteitä (Uusitalo 1997, 62). Kuvailevassa menetelmässä tutkittavaa ilmiötä, tilannetta tai
tapahtumaa kuvaillaan numeroiden avulla, jossa tutkijan tehtävänä on nostaa esiin tutkittavan ilmiön, tilanteen tai tapahtuman keskeiset, näkyvimmät tai kiinnostavimmat piirteet (Vilkka 2007, 14-20).
Kuvailevissa tutkimuksissa ei aseteta hypoteeseja, koska tutkimuksen tarkoituksena ei ole saada tutkimusongelmaa koskevaa selitystä tai ratkaisua mahdollisesta asioiden välisestä yhteydestä, eroista tai syistä (Vilkka 2007, 24). Kuvailevia tutkimuksia käytetään tieteessä erityisesti tutkimusaiheissa, joissa olemassa oleva tieto ei riitä. Kuvailevat tutkimukset, kuten pitkälle pelkistettyinä tilastot, tuottavat yhteiskunnalle mahdollisuudet toimintaan luotettavan ja tarkan tiedon ansiosta. Näihin perustuu talous- ja yhteiskuntapolitiikka sekä kaikenlainen yhteiskunnallinen suunnittelu. (Uusitalo 1997, 62-63).
Käytettävissä olevan aineiston tutkimiseen valittu kuvaileva, kvantitatiivinen tutkimusmenetelmä ei kuitenkaan ole metodologisesti täysin ongelmaton. Kuvailevassa tutkimuksessa havaintojen laatu on erittäin tärkeä, sillä kuvailevan tutkimuksen arviointiperusteet koostuvat havaintojen luotettavuudesta, tarkkuudesta sekä yleistettävyydestä (Uusitalo 1997, 62). Jotta aineiston otoksesta on mahdollista tehdä luotettavia ja tarkkoja yleistyksiä perusjoukkoon, tulee tutkittavasta kohteesta valitun otoksen olla riittävän laaja, jotta se pystyy kattavasti kuvaamaan perusjoukkoa.
Käytettävissä olevan aineiston otoksesta ei voida tehdä yleistyksiä perusjoukkoon, joten kuvailevaa tutkimusmenetelmää käytetään tässä tutkimuksessa kuvaamaan ainoastaan tutkimuksen otosta ja tuottamaan tietoa tavasta, miten epoetiini ja filgrastiimi -biosimilaarien käyttöönotto sekä käyttö on tapahtunut Suomessa.
Tutkimuksen tulososiossa biosimilaarien käyttöönottoa ja käyttöä lähestytään tarkastelemalla ensin markkinoiden tapahtumia, jonka jälkeen siirrytään tarkastelemaan varsinaista käyttöönottoa ja käyttöä. Käyttöönottoa ja käyttöä tarkastellessa keskitytään ensin siihen, miten käyttöönotto on tapahtunut ja miten paljon valmisteita käytetään.
Tämän jälkeen tulososiossa tarkastellaan missä käyttö on tapahtunut – avohoidossa vai laitoshoidossa, minkä jälkeen siirrytään tarkastelemaan alueellista käyttöä Suomessa eri erikoissairaanhoidon vastuualueiden välillä.
7 TUTKIMUKSEN TULOKSET 7.1 Epoetiini
Ensimmäinen epoetiinivalmiste lanseerattiin Yhdysvalloissa vuonna 1989, kun lääkeyritys Amgen toi munuaisten vajaatoimintaan liittyvän anemian hoitoon tarkoitetun valmisteen nimeltä Epogen® markkinoille. Epoetiini alfaa sisältävä valmiste sai ensimmäisen kilpailijansa vuonna 1995, kun Amgen julkisti uuden kehittämänsä valmisteen nimeltään Procrit®. Amgen ei kuitenkaan tuonut valmistetta markkinoille itse, vaan se myi valmisteen lisenssin lääkeyritys Johnson&Johnsonin tytäryhtiölle.
Lisenssin avulla Johnson&Johnsonin tytäryhtiö pystyi yksinoikeudella valmistamaan sekä myymään Procrit® valmistetta Yhdysvalloissa anemian hoitoon ei dialyysihoidossa oleville potilaille. Syitä sille, miksi Amgen päätti luopua potentiaalisesta kilpailevasta valmisteesta, on arveltu olleen useampia. Tuotannon kapasiteetin puute Amgenilla sekä Johnson&Johnsonin paremmat verkostot valmisteen jakeluun ja mainontaan lienevät olleen osasyitä Procritistä luopumiseen. Lisäksi taustalla lienee ollut strateginen päätös siitä, että potentiaalinen iso kilpailija investoisi tutkimukseen ja tuotekehitykseen vastaavanlaisilla valmisteilla. (Sorisio ja Strom 2006, 4).
Vuonna 2002 Amgen lanseerasi Yhdysvalloissa darbepoetin alfaa sisältäneen valmisteen Aranesp®, joka tuli markkinoille korvaavana valmisteena jo olemassa oleville tuotteille.
Aranesp® edusti vahvaa teknologista edistystä edeltäjiinsä verrattuna, koska se osoitti pitempää puoliintumisaikaa tarviten vähemmän annoskertoja, ollen samalla myös lääkeaineena tehokkaampi kuin epoetiini alfa. Aranesp® mahdollisti Amgenin pääsyn uusiin markkinaosiin anemian hoidossa, kun valmistetta voitiin käyttää myös ennen dialyysihoitoa ja onkologiapotilaiden hoidossa. Amgenilla on maailmanlaajuiset oikeudet Aranespiin® valmisteena, lukuun ottamatta Japania sekä Kiinaa, joissa Kirin markkinoi tuotetta lisenssisopimuksella. (Sorisio ja Strom 2006, 4-5).
Yhdysvaltojen lääkemarkkinoista poiketen Euroopassa ja Japanissa Amgen lanseerasi epoetiini alfaa sisältävän valmisteen vuonna 1988, jota myi lisenssillä Johnson&Johnson sekä sen tytäryhtiöt useiden eri markkinointinimien avulla (muun muassa Eprex®, Erypo®, Epopen® sekä Epoxitin®). Eri markkinointinimistä huolimatta kaikkien näiden valmisteiden hoidollinen tarkoitus on hoitaa anemiaa. Myyntitutkimuksissa Eprexiä®
pidetään usein vastineena Epogenille® sekä Procritille®, vaikka teknisestä näkökulmasta
katsottuna niitä tulisi pitää eri tuotteina – onhan ne valmistettu eri lääkefirmoissa eri laitteistoilla käyttäen erilaisia menetelmiä. (Sorisio ja Strom 2006, 5).
Suomen markkinoille alkuperäinen valmiste Eprex® saapui lääkeyritys Janssen-Cilagin tuomana, joka on yksi Johnson&Johnsonin tytäryhtiöistä. Eprex® sai myyntiluvan helmikuussa 1991, jolloin se saapui markkinoille potilaiden saataville. Janssen-Cilagilla oli lisenssi yksinoikeudella valmistaa ja myydä Eprex® valmistetta, mutta patenttisuoja valmisteesta oli kuitenkin lääkevalmisteen kehittäjällä, eli tässä tapauksessa Amgenilla.
Koska Amgenilla oli hallussaan patenttisuoja kehittämästään lääkevalmisteesta, se pystyi tuomaan parannellun valmisteen eli Aranespin® Suomessa markkinoille kesäkuussa 2001 kilpailemaan alkuperäisen valmisteen kanssa.
KUVIO 4. Biosimilaariepoetiinin, alkuperäisen epoetiinin ja parannellun darbepoetiinin käyttö Suomessa vuosina 2000-2014.
Aranespin® eli parannellun valmisteen saavuttua markkinoille, sen käyttöönotto oli markkinoilla aluksi varsin maltillista vuosina 2001-2003 (ks. kuvio 4). Kahden markkinoilla olovuoden jälkeen sen käytössä tapahtui kuitenkin selkeä taitekohta, jonka jälkeen sen käyttö kasvoi merkittävästi vuosina 2003-2006. Parannellun valmisteen käyttö yli seitsenkertaistui vuodesta 2003 vuoteen 2006, kun vuonna 2003 sitä käytettiin Suomessa yhteensä noin 155 600 DD ja vastaavasti vuonna 2006 noin 1 131 900 DDD.
Paranneltu valmiste saapui markkinoille kilpailemaan käytöstä alkuperäisen lääkevalmisteen kanssa. Alkuperäisen lääkevalmisteen käytön kääntyessä vuonna 2002 hiipuvaan laskuun, parannellun valmisteen käyttö kääntyi aiempaa suurempaan nousuun.
0
2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014
Määritelty vuorokausiannos, DDD
Vuosina 2000 - 2014
Epoetiini, alkuperäinen valmiste Epoetiini, biosimilaari Darbepoetiini, paranneltu valmiste
Neljä vuotta markkinoille saapumisen jälkeen sitä käytettiin enemmän kuin alkuperäistä lääkevalmistetta.
Käyttö on siirtynyt ajassa yhä enemmissä määrin alkuperäiseltä lääkevalmisteelta paranneltuun valmisteeseen. Osasyynä tähän siirtymään on ollut parannellun valmisteen tuomat edut alkuperäiseen lääkevalmisteeseen verrattuna, kuten tehokkaampi lääkeaine sekä pitempi puoliintumisaika, joka tarjoaa vähemmän asiointikertoja potilaalle terveydenhuollossa. Käytön siirtyminen ei kuitenkaan riitä yksin selittämään parannellun valmisteen huimaa käytön kasvua, vaan lähtökohtaisesti myös potilaiden määrä on kasvanut parannellun valmisteen myötä. Alkuperäiseen lääkevalmisteeseen verrattuna paranneltu valmiste tarjoaa laajempaa käyttötarkoitusta soveltuen useampien eri sairauksien hoitoon, mikä jo itsessään kasvattaa lääkettä käyttävien potilaiden määrää.
Lisäksi taustalla käyttöä lisäävinä tekijöinä saattavat olla esimerkiksi positiiviset hoitokokemukset, potilaan kannalta helpompi annostelumenetelmä sekä taloudelliset kannustimet, kuten korvattuus.
Lääkevalmisteen oltua vuoden markkinoilla, sen on mahdollista tulla peruskorvattavaksi lääkkeeksi, mikäli se täyttää korvattavuuteen vaaditut ehdot. Kahden markkinoilla olovuoden jälkeen, lääkevalmisteen on puolestaan mahdollista saada erityiskorvattavuus, mikäli lääkkeen hoidollisesta arvosta sekä hyödyistä muihin hoitovaihtoehtoihin verrattuna on riittävästi käyttökokemusta ja tutkimustietoa. Erityiskorvattavuus on lääkkeen käytön kannalta merkittävä tekijä, koska lääkkeen tultua erityiskorvattavaksi sekä lääkkeen käyttäjämäärä, että kulutus kasvavat (mm. Martikainen 2012).
Erityiskorvattavuus on tarkoitettu erityisesti vaikeiden ja pitkäaikaisten sairauksien lääkehoidossa käytettäviin lääkkeisiin, minkä vuoksi muun muassa biologiset lääkevalmisteet kuuluvat tavanomaisesti korvattavuuden saadessaan erityiskorvattaviin lääkevalmisteisiin.
Parannellulla valmisteella on sataprosenttinen erityiskorvattavuus muun muassa rintasyövän, eturauhassyövän, leukemioiden sekä muiden pahanlaatuisten veri- ja luuydintautien sekä pahanlaatuisten imukudostautien ja munuaisten vajaatoimintaan liittyvän vaikean anemian hoidossa. Parannellulla valmisteella on myös hoidollisesti muita mahdollisia käyttötarkoituksia, jonka vuoksi sillä on myös peruskorvattavuus
erikseen määritellyissä syöpä- ja munuaissairauksissa sekä kemoterapiaan liittyvissä anemioiden hoidossa ja niihin valmistautumisessa tietyin edellytyksin.
Vuoteen 2008 saakka epoetiinimarkkinoilla käytöstä kilpailivat keskenään alkuperäinen biologinen ja sen paranneltu valmiste. Alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen patenttisuoja umpeutui elokuussa 2008, mikä mahdollisti myös biosimilaarivalmisteiden pääsyn markkinoille. Markkinoille saapuikin pian patentin umpeutumisen jälkeen kaksi biosimilaarivalmistetta, kauppanimiltään Binocrit® ja Retacrit®, kilpailemaan alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen kanssa käytöstä.
Biosimilaarien markkinoille saapuminen muutti markkinoiden kilpailutilannetta, jossa oli entisen kahden keskenään kilpailevan toimijan sijasta nähtävissä nyt kolme kilpailijaa:
alkuperäinen biologinen lääkevalmiste, paranneltu valmiste sekä biosimilaarivalmisteet.
Näistä biosimilaarivalmisteet ja paranneltu valmiste kilpailevat molemmat alkuperäisen biologisen valmisteen kanssa käytöstä, mutta ne eivät varsinaisesti kilpaile keskenään.
Biosimilaarit kilpailevat alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen kanssa hinnalla, toimimalla edullisempana kaltaislääkkeenä alkuperäiselle biologiselle lääkevalmisteelle.
Paranneltu lääkevalmiste puolestaan kilpailee alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen kanssa uuden patenttisuojan omaavan lääkeaineen avulla, joka on alkuperäisestä biologisesta lääkevalmisteesta kehitetty paranneltu versio.
Vuonna 2008 biosimilaarivalmisteiden tultua markkinoille, käyttö jakaantui parannellun valmisteen sekä alkuperäisen biologisen valmisteen välillä, parannellun valmisteen hallitessa 70 prosentin osuutta kokonaiskäytöstä ja alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen hallitessa 30 prosentin osuutta (ks. kuvio 5). Kolmen vuoden jälkeen parannellun valmisteen käyttö oli kasvanut edellisestä seitsemän prosenttia, käsittäen vuonna 2011 peräti 77 prosentin osuuden kokonaiskäytöstä. Alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen käyttö puolestaan laski vuonna 2011 yhteensä 11 prosenttia aiemmasta, joista seitsemän prosenttia johtui käytön siirtymisestä parannellulle valmisteelle ja loppujen neljän prosentin käytön siirtyessä biosimilaarivalmisteisiin. Vuonna 2014 epoetiinin ja darbepoetiinin kokonaiskäyttö jakautui markkinoilla niin, että parannellun valmisteen osuus kokonaiskäytöstä oli yhteensä 80 prosenttia ja biosimilaarivalmisteiden sekä alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen käytön osuuden ollessa molempien kymmenen prosenttia.
KUVIO 5. Käytön jakautuminen biosimilaariepoetiinien, alkuperäisen epoetiinin ja parannellun darbepoetiinin välillä vuosina 2008, 2011 sekä 2014.
Epoetiinibiosimilaarien käyttöönotto on ollut Suomessa varsin hillittyä, mutta niiden käyttö on kuitenkin kasvanut tasaisesti vuosina 2008-2014 (ks. kuviot 4 ja 5).
Epoetiinibiosimilaarien tuoma kilpailu on ollut alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen sekä biosimilaarien välistä kilpailua, suurimman käytön ollessa patenttisuojan omaavalla parannellulla valmisteella. Lähtökohtaisesti epoetiinibiosimilaarit näyttäisivätkin tulevan markkinoille valtaamaan alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen ajassa pienenevää käytön osuutta (ks. kuvio 5).
Kustannusten kohdentumisen näkökulmasta on mielenkiintoista, missä lääkkeiden käyttö tapahtuu; avohoidossa vai laitoshoidossa. Avohoidossa käytettävällä avohoitolääkkeellä tarkoitetaan reseptilääkettä, jonka potilas voi lääkärin määräyksellä hakea apteekista.
Avohoitolääkkeiden kustannukset kohdistuvat sairausvakuutukselle sekä potilaalle itselleen omavastuuosuuden muodossa. Laitoshoidossa käytettävällä sairaalalääkkeellä puolestaan tarkoitetaan lääkettä, jonka käyttö tapahtuu laitoksessa ja joka rahoitetaan terveydenhuollon organisaation, kuten esimerkiksi sairaanhoitopiirin lääkebudjetista.
Epoetiinimarkkinoilla sekä parannellun valmisteen että biosimilaarivalmisteiden kohdalla, käyttöönotto on ollut markkinoille saapumisen jälkeen paitsi maltillista, mutta myös tapahtunut laitoshoidossa (ks. kuviot 7 ja 8 sivuilta 57-58). Kahden ensimmäisen markkinoilla olovuoden kuluessa, sekä parannellun valmisteen että biosimilaarivalmisteiden käyttö on lähtenyt kasvuun, jolloin samalla myös pääasiallinen
30 %
käyttö on siirtynyt avohoitoon. Kuvioista 6, 7 ja 8 nähdään, että niin alkuperäisen lääkevalmisteen, biosimilaarien kuin myös parannellun valmisteen käyttö tapahtuu pääasiassa avohoidossa.
Alkuperäisen valmisteen käyttöä ei tässä tutkielmassa pystytty tarkastelemaan markkinoille saapumisesta alkaen, koska käytettävissä oleva aineisto rajautui vuosiin 2000-2014, alkuperäisen valmisteen tullessa markkinoille jo vuonna 1991. Alkuperäisen lääkevalmisteen käyttö on ollut aineistossa suurimmillaan vuonna 2002 (ks. kuvio 6), jolloin sitä käytettiin vuodessa yhteensä noin 744 000 DDD, avohoidon käytön ollessa noin 530 000 DDD ja laitoshoidon käytön ollessa noin 214 000 DDD. Tämä tarkoittaa, että vuonna 2002 alkuperäisen lääkevalmisteen käytöstä peräti 71 prosenttia tapahtui avohoidossa.
Alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen käyttö on vähentynyt suhteellisen tasaisesti epoetiinimarkkinoilla aina vuoteen 2014 saakka (ks. kuvio 6). Vuonna 2014 alkuperäisen lääkevalmisteen käyttö avo- ja laitoshoidossa oli yhteensä noin 161 000 DDD, mikä tarkoittaa, että lääkkeen käyttö on vähentynyt aineiston käytön huippuvuodesta 2002 peräti 78 prosenttia. Vuonna 2014 alkuperäisen lääkevalmisteen käytöstä 89 prosenttia tapahtui avohoidossa (noin 144 000 DDD), laitoshoidossa tapahtuneen käytön osuuden ollessa 11 prosenttia (noin 17 000 DDD).
KUVIO 6. Alkuperäisen epoetiinivalmisteen käyttö avo- ja laitoshoidossa Suomessa vuosina 2000-2014.
Vuonna 2001, parannellun valmisteen tultua markkinoille, sitä käytettiin yhteensä noin 11 500 DDD. Tästä laitoshoidossa tapahtuneen käytön osuus oli noin 11 350 DDD vastaten prosentuaalisesti 98 prosentin osuutta kokonaiskäytöstä, avohoidossa
0 200000 400000 600000 800000
2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 Määritelty vuorokausiannos, DDD
Vuosina 2000 - 2014 Avohoito Laitoshoito
tapahtuneen käytön ollessa kahden prosentin luokkaa (noin 150 DDD) (ks. kuvio 7).
Vuonna 2002 parannellun valmisteen käyttö lähes viisinkertaistui vuoteen 2001 verrattuna, kun valmistetta käytettiin yhteensä noin 55 000 DDD vuonna 2002. Käytöstä noin 34 000 DDD eli 62 prosenttia tapahtui kyseisenä vuonna laitoshoidossa ja noin 21 000 DDD eli 38 prosenttia puolestaan avohoidossa.
Vuonna 2003 parannellun valmisteen käytössä tapahtui merkittävä käänne, kun avohoidon käyttö kasvoi laitoshoidossa tapahtunutta käyttöä suuremmaksi. Vuonna 2003 paranneltua valmistetta käytettiin yhteensä noin 155 000 DDD, josta avohoidossa tapahtuneen käytön osuus oli noin 110 000 DDD, eli noin 71 prosenttia, ja laitoshoidossa noin 45 000 DDD, eli noin 29 prosenttia. Parannellun valmisteen käyttö on ollut puolestaan aineistossa suurimmillaan vuonna 2012, jolloin sitä käytettiin yhteensä noin 1 307 000 DDD. Tästä käytöstä 86 prosenttia (noin 1 121 000 DDD) on tapahtunut avohoidossa ja vastaavasti 14 prosenttia (noin 186 000 DDD) on tapahtunut laitoshoidossa.
KUVIO 7. Parannellun darbepoetiinin käyttö avo- ja laitoshoidossa Suomessa vuosina 2001-2014.
Vaikka sekä parannellun valmisteen että epoetiinibiosimilaarivalmisteiden käyttöönotto oli Suomessa ensimmäisinä vuosina maltillista, oli epoetiinibiosimilaarien käyttöönotto kuitenkin vielä huomattavasti hillitympää, verrattuna parannellun valmisteen käyttöönottoon. Kun paranneltua valmistetta käytettiin ensimmäisenä markkinoilla olovuotena vuonna 2001 yhteensä noin 11 500 DDD, oli biosimilaarien käyttö vastaavasti vuonna 2008 yhteensä noin 4 000 DDD.
Vuonna 2008 epoetiinibiosimilaarien kokonaiskäytöstä laitoskäytön osuus oli 75 prosenttia eli noin 3 000 DDD, avohoidon käytön ollessa 25 prosenttia eli noin 1 000
0 500000 1000000 1500000
2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 Määritelty vuorokausiannos, DDD
Vuosina 2001 - 2014 Avohoito Laitoshoito
DDD. Verrattuna paranneltuun valmisteeseen biosimilaarien pääasiallinen käyttö siirtyi varsin pian avohoitoon, sillä jo ensimmäisenä vuonna epoetiinibiosimilaareilla avohoidossa tapahtuneen käytön osuus oli 25 prosenttia, kun vastaavasti parannellulla valmisteella ensimmäisenä vuonna avohoidossa tapahtuneen käytön osuus oli kaksi prosenttia. Lisäksi parannellulla valmisteella vei kaksi vuotta, ennen kuin vuonna 2003 avohoidossa tapahtunut käyttö ylitti laitoshoidossa tapahtuneen käytön, kun puolestaan biosimilaarivalmisteilta siirtyminen laitoshoidosta avohoitoon vei vain vuoden. Vuoden markkinoilla oloajan jälkeen vuonna 2009 epoetiinibiosimilaareja käytettiin siis jo enemmän avohoidossa kuin laitoshoidossa. Epoetiinibiosimilaarivalmisteiden kokonaiskäyttö olikin vuonna 2009 noin 18 000 DDD, josta avohoidossa tapahtunutta käyttöä oli noin 10 000 DDD, eli 56 prosenttia, ja laitoshoidossa tapahtunutta käyttöä puolestaan noin 8 000 DDD, eli 44 prosenttia.
Biosimilaarien käyttö on kasvanut tasaisesti vuosina 2008-2014 (ks. kuvio 8). Aineistossa biosimilaarien käyttö on ollut suurimmillaan vuonna 2014, jolloin biosimilaarien kokonaiskäyttö oli Suomessa yhteensä noin 152 000 DDD. Tästä kokonaiskäytöstä avohoidossa tapahtuneen käytön osuus oli 74 prosenttia, eli noin 112 000 DDD, ja laitoshoidossa 26 prosenttia, eli noin 40 000 DDD.
KUVIO 8. Biosimilaariepoetiinien käyttö avo- ja laitoshoidossa Suomessa vuosina 2008-2014.
Alueellisesti tarkasteltuna on huomattavissa, että Suomessa eri erityissairaanhoidon vastuualueiden välillä on eroja niin epoetiinibiosimilaarien käytössä kuin myös käyttöönotossa. Tietyillä erva -alueilla epoetiinibiosimilaarivalmisteita otetaan selkeästi enemmän käyttöön, kun taas joillain erva -alueilla otetaan selkeästi enemmän käyttöön
0 50000 100000 150000 200000
2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014
Määritelty vuorokausiannos, DDD
Vuosina 2008 - 2014 Avohoito Laitoshoito
paranneltua valmistetta. Lisäksi erva -alueittain on nähtävissä myös eroja avo- ja laitoshoidossa tapahtuneen käytön suhteen.
Alueellinen tarkastelu on suunnattu tässä tutkimuksessa erityisesti Manner-Suomen suurille erikoissairaanhoidon vastuualueille, jonka vuoksi Ahvenanmaata ei ole otettu tarkastelussa huomioon. Ahvenanmaalla tapahtunutta käyttöä ei ole mielekästä tarkastella tulosten näkökulmasta, koska käyttö on vähäistä ja johtuu pääosin sairauksien ilmaantuvuudesta pienellä alueella.
Alkuperäistä lääkevalmistetta on käytetty selkeästi eniten avo- ja laitoshoidossa HYKS ervan alueella vuosina 2000-2004, minkä jälkeen suurimpina käyttäjinä ovat vaihdelleet TAYS ervan sekä HYKS ervan alueet aina vuoteen 2014 saakka. Laitoshoidossa alkuperäistä biologista lääkevalmistetta on käytetty eniten TAYS ervan alueella vuosina 2000-2014, lukuunottamatta vuosia 2006 ja 2007, jolloin alkuperäistä biologista lääkevalmistetta on käytetty eniten TYKS ervan alueella. Vähiten alkuperäistä biologista lääkevalmistetta on puolestaan käytetty laitoshoidossa OYS ervan alueella, jossa käyttö on ollut erva -alueista vähäisintä vuodesta 2000 vuoteen 2011 asti. Vuosina 2012-2014 alkuperäistä biologista lääkevalmistetta käytettiin puolestaan laitoshoidossa vähiten TYKS ervan alueella.
Aineistossa alkuperäistä biologista lääkevalmistetta käytettiin eniten vuonna 2002, jolloin laitoshoidossa alkuperäistä biologista lääkevalmistetta käytettiin selkeästi eniten TAYS ervan alueella, jossa alkuperäistä lääkevalmistetta käytettiin yhteensä noin 76 000 DDD, eli noin 36 prosenttia koko Suomen alueella tapahtuneesta käytöstä. Laitoshoidossa tapahtuneesta käytöstä suuruusjärjestyksessä TAYS ervan jälkeen suurimpia käyttäjiä vuonna 2002 olivat TYKS erva noin 54 000 DDD käytöllä, KYS erva noin 42 000 DDD käytöllä sekä HYKS erva noin 29 000 DDD käytöllä. Vähiten alkuperäistä biologista lääkevalmistetta käytettiin OYS ervan alueella, jossa käyttö oli vuonna 2002 noin 11 000 DDD (ks. kuvio 9).
KUVIO 9. Alkuperäisen epoetiinivalmisteen käyttö avo- ja laitoshoidossa erikoissairaanhoidon vastuualueittain vuonna 2002.
Ajanjaksollisesti tarkasteltuna alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen käyttö on vähentynyt Suomessa merkittävästi vuosina 2000-2014 (ks. kuvio 6 sivulta 56).
Alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen käyttö avo- ja laitoshoidossa on vähentynyt määrällisesti eniten TYKS ervan alueella, jossa vuonna 2000 alkuperäistä lääkevalmistetta käytettiin noin 97 000 DDD ja vuonna 2014 noin 17 000 DDD.
Prosentuaalisesti alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen käyttö väheni TYKS ervassa yhteensä 82 prosenttia vuodesta 2000 vuoteen 2014 mennessä. Toiseksi eniten alkuperäisen lääkevalmisteen käyttö väheni puolestaan HYKS ervan alueella, jossa käyttö avo- ja laitoshoidossa väheni yhteensä 79 prosenttia käytön ollessa vuonna 2000 noin 177 000 DDD ja vuonna 2014 noin 38 000 DDD. Suhteellisesti vähiten alkuperäisen lääkevalmisteen käyttö väheni avo- ja laitoshoidossa puolestaan KYS ervan alueella, jossa käyttö väheni 46 prosenttia, käytön ollessa vuonna 2000 noin 73 000 DDD ja vuonna 2014 noin 40 000 DDD.
Vuodesta 2000 vuoteen 2014 alkuperäisen lääkevalmisteen käyttöä laitoshoidossa on vähentänyt eniten TYKS ervan alue, jossa alkuperäistä lääkevalmistetta käytettiin laitoshoidossa vuonna 2014 noin 450 DDD, joka tarkoittaa alle kolmen prosentin osuutta vuonna 2014 koko Suomessa tapahtuneesta laitoshoidon käytöstä. TYKS ervan alueella alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen käyttö vähentyikin laitoshoidossa prosentuaalisesti peräti 99 prosenttia vuodesta 2000 vuoteen 2014. Toiseksi eniten alkuperäisen lääkevalmisteen käyttöä laitoshoidossa vähensi puolestaan TAYS ervan alue, jossa käyttö väheni vuodesta 2000 vuoteen 2014 prosentuaalisesti 91 prosenttia.
Vuonna 2014 TAYS ervan alueella alkuperäistä biologista lääkevalmistetta käytettiin
0 50000 100000 150000 200000 250000
HYKS KYS TAYS TYKS OYS
Määritelty vuorokausiannos, DDD
Erikoissairaanhoidon vastuualueittain vuonna 2002 Laitoshoito Avohoito Yhteensä
laitoshoidossa noin 5 000 DDD, mikä tarkoittaa noin 29 prosentin osuutta koko Suomen alueella tapahtuneesta laitoshoidon käytöstä.
Avohoidossa alkuperäistä biologista lääkevalmistetta on käytetty eniten HYKS ervan alueella vuosina 2000-2014, lukuun ottamatta vuotta 2012, jolloin käyttö oli suurinta TAYS ervan alueella. Vähiten alkuperäistä biologista lääkevalmistetta avohoidossa on käyttänyt vuosina 2000-2002 KYS ervan alue, kun taas vuodesta 2003 vuoteen 2013 saakka vähiten alkuperäistä biologista lääkevalmistetta avohoidossa on käyttänyt TYKS ervan alue. Vuonna 2014 alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen käyttö on ollut avohoidossa puolestaan vähäisintä OYS ervan alueella.
Vuonna 2002 alkuperäistä biologista lääkevalmistetta käytettiin avohoidossa selkeästi eniten HYKS ervan alueella, jossa käyttö oli noin 207 000 DDD. Koko Suomessa tapahtuneesta avohoidon käytöstä vuonna 2002 HYKS ervan osuus oli prosentuaalisesti noin 45 prosenttia. Suuruusjärjestyksessä HYKS ervan jälkeen alkuperäistä biologista lääkevalmistetta käytettiin eniten avohoidossa OYS ervan alueella noin 102 000 DDD käytöllä, kun TYKS ervan alueella käyttö oli noin 79 000 DDD ja TAYS ervan alueella noin 73 000 DDD (ks. kuvio 9 sivulta 60).
Avohoidossa vuodesta 2000 vuoteen 2014 alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen käyttöä on vähentänyt eniten HYKS ervan alue, jossa alkuperäistä biologista lääkevalmistetta käytettiin vuonna 2014 yhteensä noin 35 000 DDD. HYKS ervan alueella käyttö vähentyi prosentuaalisesti 77 prosenttia vuodesta 2000 vuoteen 2014 mennessä. Toiseksi eniten alkuperäisen biologisen lääkevalmisteen käyttö avohoidossa väheni TYKS ervan alueella, jossa käyttö väheni noin 72 prosenttia vuodesta 2000 vuoteen 2014. Vuonna 2014 TYKS ervan alueella alkuperäistä biologista lääkevalmistetta käytettiin noin 17 000 DDD.
Parannellun valmisteen tultua markkinoille vuonna 2001, valmiste otettiin innokkaimmin käyttöön TAYS ervan alueella (ks. kuvio 10). Vuonna 2001 paranneltu valmiste otettiin käyttöön TAYS ervassa pelkästään laitoshoidossa, käytön ollessa noin 4 800 DDD. Myös
Parannellun valmisteen tultua markkinoille vuonna 2001, valmiste otettiin innokkaimmin käyttöön TAYS ervan alueella (ks. kuvio 10). Vuonna 2001 paranneltu valmiste otettiin käyttöön TAYS ervassa pelkästään laitoshoidossa, käytön ollessa noin 4 800 DDD. Myös