TKK (c) Ilkka Mellin (2005) 6 Johdattelevia esimerkkejä: Poliorokotuskokeet USA:ssa Salkin koe 2/3 • Tulokset kokeesta

(1)

TKK (c) Ilkka Mellin (2005) 1

Koesuunnittelu ja tilastolliset mallit

Johdanto

Johdattelevia esimerkkejä Tilastolliset kokeet

Koesuunnittelu: Johdanto

>> Esimerkkejä Tilastolliset kokeet

Avainsanat Harha Hoitoryhmä Kaksoissokkokoe Koe Kokeen kohteet Satunnaistaminen Vertailu Vertailuryhmä

Johdattelevia esimerkkejä

Johdattelevia esimerkkejä: Poliorokotuskokeet USA:ssa

Salkin koe 1/3

• Tri Salkin johdolla tehtiin USA:ssa 1954 hänen kehittämälleen poliorokotteelle kenttäkoe.

• Kokeen kohteet:

Peruskoulujen 1., 2. ja 3. luokkien lapset.

• Kokeen suoritus:

Lapset jaettiin arpomallakahteen ryhmään.

(i) Hoitoryhmälleannettiin rokotetta.

(ii) Vertailuryhmälleannettiin plaseboa(lumetta).

(iii)Sairastavuuksia(per 100000) hoito- ja vertailu- ryhmissäverrattiintoisiinsa.

Salkin koe 2/3

• Tulokset kokeesta:

• Huomautus:

Osaa lapsista ei saanut rokottaa.

Salkin poliorokotekoe Ryhmän koko Sairastuvuus (per 100000)

Hoitoryhmä 200000 28

Vertailuryhmä 200000 71

Ei saanut rokottaa 350000 46

(2)

Salkin koe 3/3

• Salkin koe oli satunnaistettu vertaileva kaksoissokko- koe:

(i) Satunnaistus:

Lapset jaettiin hoito- ja vertailuryhmään arpomalla.

(ii) Vertailu:

Kokeen vasteenaollutta sairastavuutta (per 100000) hoito- ja vertailuryhmissäverrattiintoisiinsa.

(iii)Kaksoisokkokoe:

Kokeen tekijät ja kohteet eivät tienneet ennen seuranta-ajan päättymistäoliko kohde kuulunut hoito- vai vertailuryhmään.

NFIP-koe 1/3

• Tri Salkin kehittämälle poliorokotteelle tehtiin myös USA:n kansallisen lapsihalvaussäätiön (NFIP) järjestämä koe.

• Kokeen kohteet:

Peruskoulujen 1., 2. ja 3. luokkien lapset.

• Kokeen suoritus:

2. luokan lapset pyrittiin rokottamaan, 1. ja 3. luokkien lapset muodostivat vertailuryhmän.

(i) Hoitoryhmälleannettiin rokotetta.

(ii) Sairastuvuuksia(per 100000) hoito- ja vertailu- ryhmissäverrattiintoisiinsa.

NFIP-koe 2/3

• Huomautus:

Osaa 2. luokan lapsista ei saanut rokottaa.

NFIP:n poliorokotekoe Ryhmän koko Sairastuvuus (per 100000)

Hoitoryhmä 225000 25

Vertailuryhmä 725000 54

Ei saanut rokottaa 125000 44

NFIP-koe 3/3

• Koska NFIP-kokeessa ei oltu käytetty satunnaistusta, tulokset olivat harhaisia.

Tämä nähdään vertaamalla vertailuryhmien sairastuvuuksia Salkin kokeessa (71 per 100000) ja NFIP-kokeessa (54 per 100000).

Syynä NFIP-kokeen harhaisuuteen oli se, että koe- ja vertailuryhmät eivät NFIP-kokeessa olleet samanlaisia:

NFIP-kokeenvertailuryhmässä olivat mukana myös ne, joita ei olisi saanut rokottaaja sairastuvuus polioon oli niiden 2. ja 3. luokkien lasten joukossa, jotka olisi saanut rokottaa suurempaa kuin niiden joukossa, joita ei olisi saanut rokottaa.

Tämä johtui siitä, että lastensa rokotuksen kielsivät tavallisemmin alempien sosiaaliryhmien vanhemmat, joiden lapsissa oli varhais- lapsuudessa kehittänyt immuniteetti poliota vastaan useammin kuin ylempien sosiaaliryhmien lapsissa.

Johdattelevia esimerkkejä: Lujuuskoe

Vetolujuuskoe 1/4

• Tavoitteena on tutkia uudesta synteettisestä kuidusta tehdyn langan vetolujuutta(lb/in²).

• Lankaan sekoitetaan aina puuvillaa ja jo ennestään tiedetään, että puuvillan määrä vaikuttaa langan vetolujuuteen.

• Tarkoituksena on selvittää vetolujuuden kannalta optimaalinenpuuvillan määrä.

• Asian selvittämiseksi järjestetään koe, jossa puuvillan määrää langoissa vaihdellaan(5 painoprosenttia) ja vetolujuudet mitataan useasta eri lankanäytteestä (5 näytettä kutakin lankaa).

Tensile strenght (lb/in²) Obs

Cotton weight % 1 2 3 4 5 Mean

15 7 7 15 11 9 9.8

25 12 17 12 18 18 15.4

25 14 18 18 19 19 17.6

30 19 25 22 19 23 21.6

35 7 10 11 15 11 10.8

Total 15.04

(3)

• Keskiarvoprofiili:

5.00 11.25 17.50 23.75 30.00

15 20 25 30 35

Means of TnslStrngth

CttnWghtPrctg

TnslStrngth

• Kysymys 1:

Eroavatkokeskiarvoprofiililla kuvatut ryhmäkohtaiset (vetolujuuksien) keskiarvot tilastollisesti merkitsevästi toisistaan?

• Kysymys 2:

Jos ryhmäkohtaiset (vetolujuuksien) keskiarvot eroavat toisistaan, mikä puuvillan määrä tuottaa optimaalisen vetolujuuden langalle?

• Kysymyksiin voidaan vastata soveltamalla aineistoon yksisuuntaista varianssianalyysia.

Johdattelevia esimerkkejä: Akkukoe

Akun kesto 1/4

• Tavoitteena on tutkia eri materiaaleista valmistettujen akkujen kestoa(tunteina) eri lämpötiloissa.

• Tarkoituksena on selvittää lämpötilan suhteen optimaalinenmateriaali.

• Asian selvittämiseksi järjestetään koe, jossa eri

materiaaleista (3 materiaalia) valmistettujen akkujen kesto mitataan useassa eri lämpötilassa (3 lämpötilaa; °F).

Akun kesto 2/4

Life (h) Temp ( °F)

Material 15 70 125

1 130 155 34 40 20 70

74 180 80 75 82 58

2 150 188 136 122 25 70

159 126 106 115 58 45

3 138 110 174 120 96 104

168 160 150 139 82 60

Akun kesto 3/4

• Keskiarvoprofiili:

0.00 50.00 100.00 150.00 200.00

15 70 125

Means of BatteryLife

Temp

BatteryLife

Material 12 3

Akun kesto 4/4

• Kysymys 1:

Eroavatkokeskiarvoprofiililla kuvatut ryhmäkohtaiset (kestoajan) keskiarvot tilastollisesti merkitsevästi toisistaan?

• Kysymys 2:

Jos ryhmäkohtaiset (kestoaikojen) keskiarvot eroavat toisistaan, mikä materiaali toimii eri lämpötilat huomioiden optimaalisenkeston akulle?

• Kysymyksiin voidaan vastata soveltamalla aineistoon kaksisuuntaista varianssianalyysia.

(4)

Esimerkkejä

>> Tilastolliset kokeet

Avainsanat Harha Hoitoryhmä Kaksoissokkokoe Kausaliteetti Koe Koeasetelma Koetoisto Kokeen kohteet Kontrolli

Tilastolliset kokeet

Käsittely Satunnaistaminen Satunnaisvaihtelu Sekoittava tekijä Systemaattiset erot Syy-yhteys Vertailu Vertailuryhmä

Koe

• Kokeellisessatutkimuksessa tavoitteena on selvittää, millaisia vaikutuksia tutkimuksen kohteisiin kohdistetuilla erilaisilla käsittelyillä on kohteisiin.

• Käsittelyllätarkoitetaan tutkimuksen kohteiden olo- suhteiden aktiivista, suunnitelmallistaja järjestelmällistä muuttamista.

• Tiukasti ottaen vain kokeiden perusteella voidaan tehdä kausaalisia eli syy-yhteyksiä koskevia päätelmiä.

• Huomautus:

Tutkimus perustuu suorien havaintojen tekemiseen, jos havaintojen kohteiden olosuhteisiin ei tutkimuksessa puututa.

Koeasetelmat

• Koeasetelmallatarkoitetaan kokeen tekemiseen liittyviä periaatteitaja sääntöjä:

(i) Mitä käsittelyitäkokeen kohteisiin sovelletaan?

(ii) Miten kokeen kohteet valitaan?

(iii)Mikä on tehtävien koetoistojenlukumäärä?

Kontrolloidut kokeet

• Kokeesta ei voida tehdäluotettavia johtopäätöksiä, ellei koe ole kontrolloitu:

(i) Koetuloksiin vaikuttavien ulkopuolisten sekoittavien tekijöiden kontrolloimiseksikokeessa onvertailtava vähintään kahden erilaisen käsittelyn vaikutuksia.

(ii) Erilaisten käsittelyiden kohteiksi valittavien

perusjoukon alkioiden välisten systemaattisten erojen kontrolloimiseksikäsittelyiden kohdistamisessa on käytettäväsatunnaistusta.

(iii) Koetuloksiin liittyvän satunnaisvaihtelun kontrolloimiseksikokeessa on tehtävä riittävästi koetoistoja.

Yksinkertainen kontrolloitu koe

• Alla oleva kaavio kuvaa yksinkertaista kontrolloitua koetta:

(1) Jaetaankokeen kohteet satunnaisesti kahteen ryhmään.

(2) Kohdistetaanryhmiin erilaiset käsittelyt.

(3) Vertaillaankäsittelyiden vaikutuksia.

Ryhmä 1

Ryhmä 2

Käsittely 1

Käsittely 2

Vertailu Satunnaistus

(5)

Yksinkertainen kontrolloitu koe:

Esimerkki

• Oletetaan, että haluamme tutkia vastakehitetyn lääkkeen tehoa tautiin, johon aikaisemmin ei ole ollut lääkettä, mutta josta osa potilaista saattaa parantua myös ilman hoitoa (vrt. rokotuskokeet edellä).

• Tällöin lääkkeen tehon selvittämiseksi voidaan järjestää kontrolloitu koeesimerkiksi seuraavalla tavalla:

(1) Jaetaan riittävän suurijoukko potilaita satunnaisestikahteen ryhmään.

(2) Annetaan toiselle ryhmälle uutta lääkettä ja toiselle ryhmälle plaseboaeli lumelääkettä.

(3) Vertaillaanparantuneiden suhteellisia osuuksia.

• Pohdi seuraavia kysymyksiä:

– Miksi potilaita pitää olla riittävästi?

– Miksi potilaat jaetaan ryhmiin satunnaisesti?

– Miksi toiselle ryhmälle annetaan plaseboa?

Kontrolloidut kokeet:

Kommentteja 1/3

• Jos koe on kontrolloitu

– eli kokeessa on käytettysuunnitelmallisesti ja järjestelmällisesti vertailua, satunnaistustaja koetoistoja–

niin koetuloksien analysointi tilastotieteen keinoin on mahdollista.

• Jos koe on kontrolloitu, koetuloksiin liittyvät systemaattisetja satunnaiset tekijät voidaan erottaaja kuvataja kuvauksen luotettavuus voidaan arvioida.

• Jos koe on kontrolloitu, käsittelyiden vaikutuksista kokeen kohteisiin voidaan tehdä luotettavia johtopäätöksiä.

Kommentteja 2/3

• Jos koe ei ole kontrolloitu

– eli kokeessa ei ole käytettysuunnitelmallisesti ja järjestelmällisesti vertailua, satunnaistustaja koetoistoja–

niin koetuloksien analysointi tilastotieteen keinoin ei ole mahdollista.

• Jos koe ei ole kontrolloitu, koetuloksiin liittyviä systemaattisiaja satunnaisia tekijöitä ei voida erottaaja kuvataja kuvauksen luotettavuutta ei voida arvioida.

• Jos koe ei ole kontrolloitu, käsittelyiden vaikutuksista kokeen kohteisiinei voida tehdä luotettavia johtopäätöksiä.

Kommentteja 3/3

• Jos koe ei ole kontrolloitu, koeasetelma saattaa systemaattisesti suosia joitakin tulosvaihtoehtoja.

• Jos koeasetelma suosii systemaattisesti joitakin tulosvaihtoehtoja, asetelmaa sanotaan harhaiseksi.

• Harhaisten koeasetelmien perusteella ei voida tehdä luotettavia johtopäätöksiä.

Kontrolloidut kokeet ja satunnaistus 1/2

• Kokeensatunnaistustarkoittaa sitä, että käsittelyiden kohdistamisessa käytetään arvontaa.

• Arvonta on ainoa puolueeton tapakohdistaa käsittelyitä, koska arpominen ei suosimitään perusjoukon osaa.

• Satunnaistettujen kokeiden tulosten analysointiin voidaan soveltaa tilastollisia menetelmiä, koska arvonta noudattaa todennäköisyyslaskennan lakeja.

Kontrolloidut kokeet ja satunnaistus 2/2

• Satunnaistus takaa suurella todennäköisyydelläsen, että kokeessa erilaisten käsittelyiden kohteiksi joutuvat perusjoukon osajoukot ovat ennen käsittelyiden soveltamista ominaisuuksiltaan keskimäärin samankaltaisia.

• Satunnaistus takaa suurella todennäköisyydelläsen, että kokeen tuloksista voidaan tehdä kausaalipäätelmiä:

Jos koe on satunnaistettu, kokeen tuloksissa havaitut systemaattisten erojen on johduttava erilaisista käsittelyistä.