(6)Johdattelevia esimerkkejä: Poliorokotuskokeet USA:ssa Salkin koe 2/3 • Tulokset kokeesta

(1)

Koesuunnittelu ja tilastolliset mallit

Johdanto

(2)

Koesuunnittelu: Johdanto

Johdattelevia esimerkkejä Tilastolliset kokeet

(3)

>> Esimerkkejä

Tilastolliset kokeet

(4)

Johdattelevia esimerkkejä

Avainsanat Harha

Hoitoryhmä

Kaksoissokkokoe Koe

Kokeen kohteet Satunnaistaminen Vertailu

Vertailuryhmä

(5)

Johdattelevia esimerkkejä: Poliorokotuskokeet USA:ssa

Salkin koe 1/3

• Tri Salkin johdolla tehtiin USA:ssa 1954 hänen kehittämälleen poliorokotteelle kenttäkoe.

• Kokeen kohteet:

Peruskoulujen 1., 2. ja 3. luokkien lapset.

• Kokeen suoritus:

Lapset jaettiin arpomalla kahteen ryhmään.

(i) Hoitoryhmälle annettiin rokotetta.

(ii) Vertailuryhmälle annettiin plaseboa (lumetta).

(iii) Sairastavuuksia (per 100000) hoito- ja vertailu- ryhmissä verrattiin toisiinsa.

(6)

Salkin koe 2/3

• Tulokset kokeesta:

• Huomautus:

Osaa lapsista ei saanut rokottaa.

Salkin poliorokotekoe Ryhmän koko Sairastuvuus (per 100000)

Hoitoryhmä 200000 28

Vertailuryhmä 200000 71

Ei saanut rokottaa 350000 46

(7)

Salkin koe 3/3

• Salkin koe oli satunnaistettu vertaileva kaksoissokko- koe:

(i) Satunnaistus:

Lapset jaettiin hoito- ja vertailuryhmään arpomalla.

(ii) Vertailu:

Kokeen vasteena ollutta sairastavuutta (per 100000) hoito- ja vertailuryhmissä verrattiin toisiinsa.

(iii) Kaksoisokkokoe:

Kokeen tekijät ja kohteet eivät tienneet ennen seuranta-ajan päättymistä oliko kohde kuulunut hoito- vai vertailuryhmään.

(8)

NFIP-koe 1/3

• Tri Salkin kehittämälle poliorokotteelle tehtiin myös

USA:n kansallisen lapsihalvaussäätiön (NFIP) järjestämä koe.

• Kokeen kohteet:

Peruskoulujen 1., 2. ja 3. luokkien lapset.

• Kokeen suoritus:

2. luokan lapset pyrittiin rokottamaan, 1. ja 3. luokkien lapset muodostivat vertailuryhmän.

(i) Hoitoryhmälle annettiin rokotetta.

(ii) Sairastuvuuksia (per 100000) hoito- ja vertailu- ryhmissä verrattiin toisiinsa.

(9)

NFIP-koe 2/3

• Huomautus:

Osaa 2. luokan lapsista ei saanut rokottaa.

NFIP:n poliorokotekoe Ryhmän koko Sairastuvuus (per 100000)

Hoitoryhmä 225000 25

Vertailuryhmä 725000 54

Ei saanut rokottaa 125000 44

(10)

NFIP-koe 3/3

• Koska NFIP-kokeessa ei oltu käytetty satunnaistusta, tulokset olivat harhaisia.

Tämä nähdään vertaamalla vertailuryhmien sairastuvuuksia Salkin kokeessa (71 per 100000) ja NFIP-kokeessa (54 per 100000).

Syynä NFIP-kokeen harhaisuuteen oli se, että koe- ja vertailuryhmät eivät NFIP-kokeessa olleet samanlaisia:

NFIP-kokeen vertailuryhmässä olivat mukana myös ne, joita ei olisi saanut rokottaa ja sairastuvuus polioon oli niiden 2. ja 3. luokkien lasten joukossa, jotka olisi saanut rokottaa suurempaa kuin niiden joukossa, joita ei olisi saanut rokottaa.

Tämä johtui siitä, että lastensa rokotuksen kielsivät tavallisemmin alempien sosiaaliryhmien vanhemmat, joiden lapsissa oli varhais- lapsuudessa kehittänyt immuniteetti poliota vastaan useammin kuin ylempien sosiaaliryhmien lapsissa.

(11)

Johdattelevia esimerkkejä: Lujuuskoe

Vetolujuuskoe 1/4

• Tavoitteena on tutkia uudesta synteettisestä kuidusta tehdyn langan vetolujuutta (lb/in²).

• Lankaan sekoitetaan aina puuvillaa ja jo ennestään tiedetään, että puuvillan määrä vaikuttaa langan vetolujuuteen.

• Tarkoituksena on selvittää vetolujuuden kannalta optimaalinen puuvillan määrä.

• Asian selvittämiseksi järjestetään koe, jossa puuvillan määrää langoissa vaihdellaan (5 painoprosenttia) ja vetolujuudet mitataan useasta eri lankanäytteestä (5 näytettä kutakin lankaa).

(12)

Tensile strenght (lb/in²) Obs

Cotton weight % 1 2 3 4 5 Mean

15 7 7 15 11 9 9.8

25 12 17 12 18 18 15.4

25 14 18 18 19 19 17.6

30 19 25 22 19 23 21.6

35 7 10 11 15 11 10.8

Total 15.04

(13)

• Keskiarvoprofiili:

5.00 11.25 17.50 23.75 30.00

15 20 25 30 35

Means of TnslStrngth

CttnWghtPrctg

TnslStrngth

(14)

• Kysymys 1:

Eroavatko keskiarvoprofiililla kuvatut ryhmäkohtaiset (vetolujuuksien) keskiarvot tilastollisesti merkitsevästi toisistaan?

• Kysymys 2:

Jos ryhmäkohtaiset (vetolujuuksien) keskiarvot eroavat toisistaan, mikä puuvillan määrä tuottaa optimaalisen vetolujuuden langalle?

• Kysymyksiin voidaan vastata soveltamalla aineistoon yksisuuntaista varianssianalyysia.

(15)

Johdattelevia esimerkkejä: Akkukoe

Akun kesto 1/4

• Tavoitteena on tutkia eri materiaaleista valmistettujen akkujen kestoa (tunteina) eri lämpötiloissa.

• Tarkoituksena on selvittää lämpötilan suhteen optimaalinen materiaali.

• Asian selvittämiseksi järjestetään koe, jossa eri

materiaaleista (3 materiaalia) valmistettujen akkujen kesto mitataan useassa eri lämpötilassa (3 lämpötilaa; °F).

(16)

Akun kesto 2/4

Life (h) Temp ( °F)

Material 15 70 125

1 130 155 34 40 20 70

74 180 80 75 82 58

2 150 188 136 122 25 70

159 126 106 115 58 45

3 138 110 174 120 96 104

168 160 150 139 82 60

(17)

Akun kesto 3/4

• Keskiarvoprofiili:

0.00 50.00 100.00 150.00 200.00

15 70 125

Means of BatteryLife

Temp

BatteryLife

Material 1 2 3

(18)

Akun kesto 4/4

• Kysymys 1:

Eroavatko keskiarvoprofiililla kuvatut ryhmäkohtaiset (kestoajan) keskiarvot tilastollisesti merkitsevästi

toisistaan?

• Kysymys 2:

Jos ryhmäkohtaiset (kestoaikojen) keskiarvot eroavat toisistaan, mikä materiaali toimii eri lämpötilat

huomioiden optimaalisen keston akulle?

• Kysymyksiin voidaan vastata soveltamalla aineistoon kaksisuuntaista varianssianalyysia.

(19)

Esimerkkejä

>> Tilastolliset kokeet

(20)

Avainsanat Harha

Hoitoryhmä

Kaksoissokkokoe Kausaliteetti

Koe

Koeasetelma Koetoisto

Kokeen kohteet Kontrolli

Käsittely

Satunnaistaminen Satunnaisvaihtelu Sekoittava tekijä Systemaattiset erot Syy-yhteys

Vertailu

Vertailuryhmä

(21)

Koe

• Kokeellisessa tutkimuksessa tavoitteena on selvittää,

millaisia vaikutuksia tutkimuksen kohteisiin kohdistetuilla erilaisilla käsittelyillä on kohteisiin.

• Käsittelyllä tarkoitetaan tutkimuksen kohteiden olo-

suhteiden aktiivista, suunnitelmallista ja järjestelmällistä muuttamista.

• Tiukasti ottaen vain kokeiden perusteella voidaan tehdä kausaalisia eli syy-yhteyksiä koskevia päätelmiä.

• Huomautus:

Tutkimus perustuu suorien havaintojen tekemiseen, jos

havaintojen kohteiden olosuhteisiin ei tutkimuksessa puututa.

(22)

Koeasetelmat

• Koeasetelmalla tarkoitetaan kokeen tekemiseen liittyviä periaatteita ja sääntöjä:

(i) Mitä käsittelyitä kokeen kohteisiin sovelletaan?

(ii) Miten kokeen kohteet valitaan?

(iii) Mikä on tehtävien koetoistojen lukumäärä?

(23)

Kontrolloidut kokeet

• Kokeesta ei voida tehdä luotettavia johtopäätöksiä, ellei koe ole kontrolloitu:

(i) Koetuloksiin vaikuttavien ulkopuolisten sekoittavien tekijöiden kontrolloimiseksi kokeessa on vertailtava vähintään kahden erilaisen käsittelyn vaikutuksia.

(ii) Erilaisten käsittelyiden kohteiksi valittavien

perusjoukon alkioiden välisten systemaattisten erojen kontrolloimiseksi käsittelyiden kohdistamisessa on käytettävä satunnaistusta.

(iii) Koetuloksiin liittyvän satunnaisvaihtelun

kontrolloimiseksi kokeessa on tehtävä riittävästi koetoistoja.

(24)

Yksinkertainen kontrolloitu koe

• Alla oleva kaavio kuvaa yksinkertaista kontrolloitua koetta:

(1) Jaetaan kokeen kohteet satunnaisesti kahteen ryhmään.

(2) Kohdistetaan ryhmiin erilaiset käsittelyt.

(3) Vertaillaan käsittelyiden vaikutuksia.

Ryhmä 1 Käsittely 1

Vertailu Satunnaistus

Käsittely 2 Ryhmä 2

(25)

Yksinkertainen kontrolloitu koe:

Esimerkki

• Oletetaan, että haluamme tutkia vastakehitetyn lääkkeen tehoa tautiin, johon aikaisemmin ei ole ollut lääkettä, mutta josta osa potilaista

saattaa parantua myös ilman hoitoa (vrt. rokotuskokeet edellä).

• Tällöin lääkkeen tehon selvittämiseksi voidaan järjestää kontrolloitu koe esimerkiksi seuraavalla tavalla:

(1) Jaetaan riittävän suuri joukko potilaita satunnaisesti kahteen ryhmään.

(2) Annetaan toiselle ryhmälle uutta lääkettä ja toiselle ryhmälle plaseboa eli lumelääkettä.

(3) Vertaillaan parantuneiden suhteellisia osuuksia.

• Pohdi seuraavia kysymyksiä:

– Miksi potilaita pitää olla riittävästi?

– Miksi potilaat jaetaan ryhmiin satunnaisesti?

– Miksi toiselle ryhmälle annetaan plaseboa?

(26)

Kontrolloidut kokeet:

Kommentteja 1/3

• Jos koe on kontrolloitu

– eli kokeessa on käytetty suunnitelmallisesti ja järjestelmällisesti vertailua, satunnaistusta ja koetoistoja –

niin koetuloksien analysointi tilastotieteen keinoin on mahdollista.

• Jos koe on kontrolloitu, koetuloksiin liittyvät

systemaattiset ja satunnaiset tekijät voidaan erottaa ja kuvata ja kuvauksen luotettavuus voidaan arvioida.

• Jos koe on kontrolloitu, käsittelyiden vaikutuksista kokeen kohteisiin voidaan tehdä luotettavia johtopäätöksiä.

(27)

Kommentteja 2/3

• Jos koe ei ole kontrolloitu

– eli kokeessa ei ole käytetty suunnitelmallisesti ja järjestelmällisesti vertailua, satunnaistusta ja

koetoistoja –

niin koetuloksien analysointi tilastotieteen keinoin ei ole mahdollista.

• Jos koe ei ole kontrolloitu, koetuloksiin liittyviä

systemaattisia ja satunnaisia tekijöitä ei voida erottaa ja kuvata ja kuvauksen luotettavuutta ei voida arvioida.

• Jos koe ei ole kontrolloitu, käsittelyiden vaikutuksista

kokeen kohteisiin ei voida tehdä luotettavia johtopäätöksiä.

(28)

Kommentteja 3/3

• Jos koe ei ole kontrolloitu, koeasetelma saattaa systemaattisesti suosia joitakin tulosvaihtoehtoja.

• Jos koeasetelma suosii systemaattisesti joitakin tulosvaihtoehtoja, asetelmaa sanotaan harhaiseksi.

• Harhaisten koeasetelmien perusteella ei voida tehdä luotettavia johtopäätöksiä.

(29)

Kontrolloidut kokeet ja satunnaistus 1/2

• Kokeen satunnaistus tarkoittaa sitä, että käsittelyiden kohdistamisessa käytetään arvontaa.

• Arvonta on ainoa puolueeton tapa kohdistaa käsittelyitä, koska arpominen ei suosi mitään perusjoukon osaa.

• Satunnaistettujen kokeiden tulosten analysointiin voidaan soveltaa tilastollisia menetelmiä, koska arvonta noudattaa todennäköisyyslaskennan lakeja.

(30)

Kontrolloidut kokeet ja satunnaistus 2/2

• Satunnaistus takaa suurella todennäköisyydellä sen, että kokeessa erilaisten käsittelyiden kohteiksi joutuvat perusjoukon osajoukot ovat ennen käsittelyiden soveltamista ominaisuuksiltaan keskimäärin samankaltaisia.

• Satunnaistus takaa suurella todennäköisyydellä sen, että kokeen tuloksista voidaan tehdä kausaalipäätelmiä:

Jos koe on satunnaistettu, kokeen tuloksissa havaitut systemaattisten erojen on johduttava erilaisista

käsittelyistä.