DISSERTATIONS | KATI SARNOLA | LÄÄKKEIDEN SAATAVUUS JA SAAVUTETTAVUUS | No 470
uef.fi
PUBLICATIONS OF
THE UNIVERSITY OF EASTERN FINLAND Dissertations in Health Sciences
ISBN 978-952-61-2826-9 ISSN 1798-5706
Dissertations in Health Sciences
KATI SARNOLA
LÄÄKKEIDEN SAATAVUUS JA SAAVUTETTAVUUS
Tutkimus lääkkeiden saatavuusongelmista Suomessa ja harvinaislääkkeiden saavutettavuudesta Euroopassa Lääkkeiden hyvä saatavuus ja saavutettavuus
ovat edellytyksenä sille, että potilaat saavat tarvitsemansa lääkkeet käyttöönsä. Tässä
väitöskirjatyössä tutkittiin lääkkeiden saatavuusongelmien yleisyyttä, syitä ja vaikutuksia suomalaisille apteekeille sekä
saatavuusongelmien syitä lääkeyritysten ja lääketukkukauppojen näkökulmasta Suomessa. Lisäksi väitöskirjatyössä tutkittiin
harvinaislääkkeiden saavutettavuutta Euroopassa.
KATI SARNOLA
30821652_UEF_Vaitoskirja_NO_470_Kati Sarnola_Terveystiede_kansi_18_06_20.indd 1 20.6.2018 13.25.55
Lääkkeiden saatavuus ja saavutettavuus
Tutkimus lääkkeiden saatavuusongelmista Suomessa ja harvinaislääkkeiden
saavutettavuudesta Euroopassa
KATI SARNOLA
Lääkkeiden saatavuus ja saavutettavuus
Tutkimus lääkkeiden saatavuusongelmista Suomessa ja harvinaislääkkeiden saavutettavuudesta Euroopassa
Esitetään Itä-Suomen yliopiston terveystieteiden tiedekunnan luvalla
julkisesti tarkastettavaksi Itä-Suomen yliopistossa Mediteknian auditoriossa Kuopiossa perjantaina 17. elokuuta 2018 klo 12
Publications of the University of Eastern Finland Dissertations in Health Sciences
470
Farmasian laitos Terveystieteiden tiedekunta
Itä-Suomen yliopisto Kuopio
2018
Grano Oy Jyväskylä, 2018
Sarjan toimittajat:
Professori Tomi Laitinen, LT Lääketieteen laitos
Kliinisen lääketieteen yksikkö, Kliininen fysiologia ja isotooppilääketiede Terveystieteiden tiedekunta
Apulaisprofessori Tarja Kvist, TtT Hoitotieteen laitos Terveystieteiden tiedekunta
Professori Kai Kaarniranta, LT Lääketieteen laitos
Kliinisen lääketieteen yksikkö, Silmätaudit Terveystieteiden tiedekunta
Apulaisprofessori (Tenure Track) Tarja Malm, FT A. I. Virtanen -instituutti
Terveystieteiden tiedekunta
Yliopistonlehtori Veli-Pekka Ranta, FaT Farmasian laitos
Terveystieteiden tiedekunta
Jakelu:
Itä-Suomen yliopisto Kuopion kampuskirjasto
PL 1627, 70211 Kuopio http://www.uef.fi/kirjasto
ISBN (nid.):978-952-61-2826-9 ISBN (pdf): 978-952-61-2827-6
ISSN (nid.):1798-5706 ISSN (pdf): 1798-5714 ISSN-L: 1798-5706
Tekijän osoite: Farmasian laitos, sosiaalifarmasia Itä-Suomen yliopisto
KUOPIO
Ohjaajat: Yliopistotutkija Johanna Timonen, FaT Farmasian laitos, sosiaalifarmasia Itä-Suomen yliopisto
KUOPIO
Professori Riitta Ahonen, FaT Farmasian laitos, sosiaalifarmasia Itä-Suomen yliopisto
KUOPIO
Apteekkari Risto Kanerva, FaT Espoon 1. Tapiolan apteekki ESPOO
Dosentti, apteekkari Pekka Karttunen, FaT Siilinjärven 1. apteekki
SIILINJÄRVI
Esitarkastajat: Dosentti, erityisasiantuntija Marina (Mia) Bengtström, FaT, FM Lääketeollisuus ry
HELSINKI
Professori Anne Juppo, FaT
Farmasian tiedekunta, Farmaseuttisen kemian ja teknologian osasto Helsingin yliopisto
HELSINKI
Vastaväittäjä: Professori (emeritus) Erkki Palva, LKT
Sarnola Kati. Availability and accessibility of medicines, A study of medicine shortages in Finland and accessibility of orphan medicines in Europe. University of Eastern Finland, Faculty of Health Sciences. Publications of the University of Eastern Finland. Dissertations in Health Sciences 470. 2018. 59 p.
ISBN (print): 978-952-61-2826-9 ISSN (pdf): 1798-5714
ISBN (pdf): 978-952-61-2827-6 ISSN-L: 1798-5706
ISSN (print): 1798-5706 ABSTRACT
The aim of this study was to explore the frequency, the reasons behind and the consequences of medicine shortages to Finnish community pharmacies. The reasons behind medicine shortages were also studied from the perspective of pharmaceutical companies and pharmaceutical wholesalers in Finland. In addition, the aim of this study was to assess pricing and reimbursement policies specific to orphan medicines and the availability, distribution settings and patients’
share of the costs of ten recently authorised medicinal products suitable for outpatient care with orphan status and centralised marketing authorisation in Europe.
The study consists of three sub-studies. The frequency, the reasons behind, and the consequences of medicine shortages to Finnish community pharmacies were studied in 2013. 129 pharmacies (66%, n=195) reported medicines in short supply from orders made to wholesalers, and the reasons behind and the consequences of these medicine shortages. During the study period, almost 80% of the pharmacies had medicine shortages daily or almost daily. Medicines in short supply were medicine groups that are commonly used in Finland, such as medicines that affect the nervous system (31%) and the cardiovascular system (18%). The reasons behind medicine shortages were reported to the pharmacies in 11% of the shortage cases. One third of shortage cases caused problems to the pharmacies. Most often these problems were that the customers were unsatisfied (54%), serving the customers was more time-consuming (53%) or the storage management required additional work (22%).
The reasons behind medicine shortages were studied by interviewing 30 representatives of pharmaceutical companies and pharmaceutical wholesalers operating in Finland in 2016. There were multiple reasons behind shortages. Shortages were most commonly caused by the small size of the pharmaceutical market (n=29), sudden or fluctuating demand (n=28) and small stock size in any or all parts of the distribution network (n=25).
The accessibility of orphan medicines was studied by a web survey to authorities and representatives of third party payers in the Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Information (PPRI) network in 2016. Twenty-four European countries responded to the survey. Most European countries had not implemented special regulations or policies for assessing the pricing (n=20) or reimbursement status (n=22) of orphan medicines. The average number of available products per country was five. Products were most commonly dispensed from community pharmacies (n=8) or from other health care units, such as hospitals or health care centers (n=5). When products were dispensed from community pharmacies, patients typically paid part of the price themselves. Products dispensed from other health care units were often free of charge for the patients.
This study suggests that medicine shortages are common to Finnish community pharmacies. In most cases, medicine shortages don’t cause problems for the pharmacies. Regardless, medicine shortages may have significant effects on pharmacies. The reasons behind shortages are rarely reported to the pharmacies. From the perspective of pharmaceutical companies and pharmaceutical wholesalers, the reasons behind shortages are more often supply-related than demand- related. Preparing for medicine shortages and communication among stakeholders in the pharmaceutical sector should be improved with e.g. anticipation plans and crisis communication plans.
Special regulations or policies on pricing and reimbursement decisions on orphan medicines are rarely implemented in European countries. The availability, distribution settings and patients’ share of the costs of ten recently authorised orphan products varies between countries. To secure the accessibility of orphan medicines, the market access and pricing and reimbursement policies specific to orphan medicines should be improved, and the distribution and funding of these medicines should be regarded on the whole.
National Library of Medicine Classification: QV 55, QV 736, QV 737, W 74, W 265
Medical Subject Headings: Pharmaceutical Preparations/supply & distribution; Pharmacies; Drug Industry; Rare Diseases/drug therapy; Orphan Drug Production; Health Expenditures; Health Policy; Insurance, Health, Reimbursement;
Insurance, Pharmaceutical Services; Costs and Cost Analysis; Drug Costs; Surveys and Questionnaires; Interviews as Topic;
Finland; Europe
Sarnola Kati. Lääkkeiden saatavuus ja saavutettavuus, Tutkimus lääkkeiden saatavuusongelmista Suomessa ja harvinaislääkkeiden saavutettavuudesta Euroopassa. Itä-Suomen yliopisto, terveystieteiden tiedekunta. Publications of the University of Eastern Finland. Dissertations in Health Sciences 470. 2018. 59 s.
ISBN (nid.): 978-952-61-2826-9 ISSN (pdf): 1798-5714
ISBN (pdf): 978-952-61-2827-6 ISSN-L: 1798-5706
ISSN (nid.): 1798-5706 TIIVISTELMÄ
Tässä tutkimuksessa selvitettiin lääkkeiden saatavuusongelmien yleisyyttä, syitä ja vaikutuksia suomalaisille apteekeille sekä saatavuusongelmien syitä lääkeyritysten ja lääketukkukauppojen näkökulmasta Suomessa. Lisäksi tutkimuksessa selvitettiin harvinaislääkkeiden hinnoittelu- ja korvattavuuspäätöksiin liittyviä säännöksiä sekä kymmenen hiljattain myyntiluvan saaneen harvinaislääkevalmisteen saatavuutta, jakelukanavia ja potilaan omavastuuta avohoidossa Euroopassa.
Tutkimus koostuu kolmesta osatutkimuksesta. Lääkkeiden saatavuusongelmien yleisyyttä, syitä ja vaikutuksia suomalaisille apteekeille tutkittiin vuonna 2013. 129 apteekkia (66 %, n = 195) raportoi tilauksistaan jälkitoimitukseen jääneet lääkevalmisteet sekä jälkitoimituksen syyt ja vaikutukset apteekille. Seurantajakson aikana lähes 80 %:lla apteekeista oli saatavuusongelmia päivittäin tai lähes päivittäin. Saatavuusongelmia esiintyi tavanomaisissa, yleisesti käytetyissä lääkeryhmissä, kuten hermostoon vaikuttavissa lääkkeissä (31 %) sekä sydän- ja verisuonisairauksien lääkkeissä (18 %).
Lääkkeiden saatavuusongelmien syy oli tiedossa apteekeille 11 %:ssa saatavuuskatkostapauksista. Kolmasosa saatavuuskatkostapauksista aiheutti ongelmia apteekeille. Saatavuusongelmat aiheuttivat tyytymättömyyttä apteekkien asiakkaissa (54 %), pitkittivät asiakaspalvelutilanteita (53 %) ja vaikeuttivat apteekkien varastonhallintaa (22 %).
Lääkkeiden saatavuusongelmien syitä selvitettiin haastattelututkimuksella Suomessa toimivien lääkeyritysten ja lääketukkukauppojen edustajille (n = 30 haastattelua) vuonna 2016. Lääkkeiden saatavuusongelmien taustalla on monia syitä. Saatavuusongelmia aiheuttavat tavallisimmin Suomen lääkemarkkinoiden pieni koko (n = 29), äkilliset kysynnän muutokset (n = 28) ja varastojen pieni koko missä tahansa lääkejakeluverkoston osassa (n = 25).
Harvinaislääkkeiden saavutettavuutta tutkittiin sähköisellä kyselyllä Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Information (PPRI) -verkostoon kuuluville lääkkeiden hinta- ja korvattavuusviranomaisille vuonna 2016. 24 maata vastasi kyselyyn. Suurimmassa osassa Euroopan maista ei ollut erillistä sääntelyä päätettäessä harvinaislääkkeiden hinnasta (n = 20) tai korvattavuudesta (n = 22), vaan päätökset tehtiin samalla tavalla kuin muissakin lääkkeissä. Tutkimukseen valituista kymmenestä harvinaislääkevalmisteesta keskimäärin viisi oli saatavilla kyselyyn vastanneissa maissa. Valmisteet toimitettiin potilaille yleisimmin apteekeista (n = 8) tai muista terveydenhuollon yksiköistä, kuten sairaaloista tai terveyskeskuksista (n = 5). Kun valmisteet toimitettiin apteekeista, potilaat maksoivat yleensä osan lääkkeen hinnasta itse.
Kun valmisteet toimitettiin muista terveydenhuollon yksiköistä, potilaat saivat valmisteet yleensä veloituksetta.
Lääkkeiden saatavuusongelmat ovat yleisiä suomalaisille apteekeille. Suurin osa saatavuuskatkostapauksista ei aiheuta ongelmia apteekeille. Saatavuusongelmilla voi silti olla merkittävä vaikutus apteekkien arkeen. Saatavuusongelmien syy on harvoin tiedossa apteekeissa. Lääkeyritysten ja lääketukkukauppojen näkökulmasta saatavuusongelmien taustalla olevat syyt ovat yleisemmin tarjonnasta johtuvia syitä kuin kysynnästä johtuvia syitä. Lääkkeiden saatavuusongelmiin varautumista ja tiedonkulkua lääkealan toimijoiden välillä tulee kehittää esimerkiksi varautumis- ja kriisiviestintäsuunnitelmin.
Harvinaislääkkeiden hinnoittelu- ja korvattavuuspäätöksiä säädellään harvoissa Euroopan maissa. Kymmenen harvinaislääkevalmisteen saatavuus, jakelukanavat ja potilaan omavastuu vaihtelevat maittain. Harvinaislääkkeiden hyvän saavutettavuuden turvaamiseksi harvinaislääkkeiden markkinoille tuomista ja hinnoittelu- ja korvattavuuspäätöksiin liittyvää sääntelyä tulee kehittää sekä harvinaislääkkeiden jakelu- ja rahoituskanavia tarkastella kokonaisuutena.
Luokitus: QV 55, QV 736, QV 737, W 74, W 265
Yleinen suomalainen asiasanasto: lääkkeet; saatavuus; saavutettavuus; puutteet; apteekit; lääketeollisuus; tukkukauppa;
viranomaiset; harvinaiset taudit; potilaat; jakelutiet; hinnoittelu; lääkekorvaukset; omavastuu; kustannukset;
lääkepolitiikka; kyselytutkimus; haastattelututkimus; Suomi; Eurooppa
Esipuhe
Tämä tutkimus tehtiin Itä-Suomen yliopiston farmasian laitoksella. Haluan lämpimästi kiittää Kelaa, Itä-Suomen yliopistoa, Suomen Apteekkariliittoa ja Savon apteekkariyhdistystä tutkimuksen rahoittamisesta ja siitä, että olen voinut keskittyä väitöskirjatutkimukseni tekemiseen päätoimisesti. Kiitos myös Suomen Farmasialiitolle väitöskirjani painatuskuluihin myönnetystä apurahasta. Haluan lisäksi kiittää Suomen Apteekkariliittoa, Lääketeollisuus ry:tä, Rinnakkaislääketeollisuus ry:tä ja Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Information (PPRI) -verkostoa yhteistyöstä tutkimuksen aikana.
Suuri kiitos kuuluu myös niiden apteekkien, lääkeyritysten ja lääketukkukauppojen edustajille sekä viranomaisille, jotka osallistuivat tutkimukseen.
Väitöskirjan tekeminen oli mielessäni jo proviisoriopintojen aikana. Kun mahdollisuus tehdä väitöskirja sittemmin tarjoutui, minun oli ilo tarttua siihen. Haluan lämpimästi kiittää väitöskirjatutkimukseni ohjaajia yliopistotutkija, FaT Johanna Timosta ja professori Riitta Ahosta Itä-Suomen yliopiston farmasian laitokselta, apteekkari, FaT Risto Kanervaa Espoon 1. Tapiolan apteekista ja apteekkari, dosentti Pekka Karttusta Siilinjärven 1. apteekista.
Pääohjaajaani Johannaa haluan kiittää erittäin asiantuntevasta ohjauksesta ja kannustuksesta vuosien varrella. On ollut ilo saada sinut ohjaajaksi kandidaatintutkielmasta lähtien. Riittaa haluan kiittää rautaisesta asiantuntemuksesta väitöskirjatyöhöni ja tutkimuksen tekemiseen liittyen, kannustuksesta ja lukuisista keskusteluista yhteisten työvuosien aikana. Intohimosi lääkepolitiikkaan on tarttuvaa! Ristolle ja Pekalle osoitan suuret kiitokseni siitä, että olette irrottaneet aikaanne työni ohjaamiseen. Kiitos asiantuntijuudestanne ja näkökulmistanne erityisesti väitöskirjatutkimukseni ensimmäisessä ja toisessa osatutkimuksessa. Lisäksi haluan osoittaa lämpimät kiitokseni tutkimuspäällikkö, dosentti Jaana E. Martikaiselle työstä väitöskirjani kolmannessa osatutkimuksessa. Asiantuntijuutesi on ollut tavattoman arvokasta!
Osoitan lämpimät kiitokseni myös dosentti, erityisasiantuntija Mia Bengtströmille ja professori Anne Jupolle arvokkaista kommenteista koskien väitöskirjaani. Lämmin kiitos myös professori (emeritus) Erkki Palvalle, joka ystävällisesti lupautui vastaväittäjäkseni.
Haluan lisäksi kiittää työtovereitani ja kahvihuoneen väkeä farmasian laitoksella. On ollut ilo jakaa työpäivät teidän kanssanne! Erityiskiitos nuorille ja nuorekkaille tutkijakollegoille vertaistuesta väitöskirjaprosessin aikana ja monista keskusteluista niin tutkimukseen kuin yleensä elämään liittyen. Erityiskiitos myös tutkimussihteeri Paula Räsäselle avusta väitöstutkimukseni aineistojen keruussa ja käsittelyssä, väitöskirjani ulkoasun muotoilussa sekä teknisten pulmien ratkaisemisessa yhteisten työvuosien aikana. Kiitos myös tutkimusfarmaseutti Seija Pirhoselle avusta väitöstutkimukseni aineistojen keruussa ja käsittelyssä. Lämpimät kiitokseni tuesta ja kannustuksesta sekä yhteisistä työvuosista osoitan myös apteekkari, FaT Leena Laitiselle ja Rantasalmen apteekin väelle. Haluan lisäksi lämpimästi kiittää työtovereitani Fimeassa iloisista yhteisistä työpäivistä ja kannustuksesta väitöskirjatutkimukseni viimeistelyssä.
Lämpimimmät kiitokseni haluan osoittaa perheelleni ja läheisilleni. Sydämelliset kiitokset vanhemmilleni Marja Leenalle ja Harrille, sisarelleni Jennalle sekä ystävilleni ja läheisilleni kaikesta välittämisestä, tuesta ja kannustuksesta. Kiitos aviomiehelleni Erkalle siitä, että voin jakaa arkeni juuri sinun kanssasi. Te kaikki olette minulle mittaamattoman tärkeitä.
Kuopiossa elokuussa 2018
Kati Sarnola
Alkuperäisjulkaisut
Tämä väitöskirja perustuu seuraaviin alkuperäisjulkaisuihin:
I Heiskanen K, Ahonen R, Karttunen P, Kanerva R, Timonen J: Medicine shortages – A study of community pharmacies in Finland. Health Policy 119(2): 232–238, 2015. DOI:
10.1016/j.healthpol.2014.11.001
II Heiskanen K, Ahonen R, Kanerva R, Karttunen P, Timonen J: The reasons behind medicine shortages from the perspective of pharmaceutical companies and pharmaceutical wholesalers in Finland. PLOS ONE 12(6): e0179479, 2017. DOI:
10.1371/journal.pone.0179479
III Sarnola K, Ahonen R, Martikainen JE, Timonen J: Policies and availability of orphan medicines in outpatient care in 24 European countries. European Journal of Clinical Pharmacology 74(7): 895–902, 2018. DOI: 10.1007/s00228-018-2457-x
Julkaisuja on käytetty tässä kirjassa tekijänoikeudenhaltijoiden luvalla.
Sisältö
1 JOHDANTO ... 1
2 LÄÄKKEIDEN SAATAVUUS ... 3
2.1 LÄÄKEJAKELUVERKOSTO SUOMESSA ... 3
2.1.1 Apteekit ... 3
2.1.2 Lääkeyritykset ja lääketukkukaupat ... 4
2.2 VIRANOMAISET ... 4
2.3 SUOMI TOIMINTAYMPÄRISTÖNÄ ... 5
2.3.1 Lääkemarkkinat ... 5
2.3.2 Lääkevaihto ja viitehintajärjestelmä ... 6
2.3.3 Velvoitevarastointi ... 6
2.3.4 Sairaalakauppa ... 7
2.4 GLOBAALI TOIMINTAYMPÄRISTÖ ... 7
2.4.1 Lääkemarkkinat ... 7
2.4.2 Toimintaympäristön muutokset ... 7
3 LÄÄKKEIDEN SAATAVUUSONGELMAT ... 9
3.1 YLEISYYS ... 9
3.2 VAIKUTUKSET ... 10
3.3 SYYT ... 14
4 HARVINAISLÄÄKKEIDEN SAAVUTETTAVUUS ... 17
4.1 SAATAVILLA OLEVIEN HARVINAISLÄÄKKEIDEN MÄÄRÄ... 18
4.2 HINNOITTELU- JA KORVATTAVUUSPÄÄTÖKSIIN LIITTYVÄT SÄÄNNÖKSET ... 19
4.3 KORVATTAVUUS JA POTILAAN OMAVASTUU ... 22
5 TAVOITTEET ... 25
6 AINEISTOT JA MENETELMÄT ... 27
6.1 TUTKIMUS APTEEKEILLE (I) ... 27
6.1.1 Aineiston muodostuminen... 27
6.1.2 Tutkimuslomakkeet... 27
6.1.3 Analysointi ... 28
6.2 TUTKIMUS LÄÄKEYRITYSTEN JA LÄÄKETUKKUKAUPPOJEN EDUSTAJILLE (II) ... 28
6.2.1 Aineiston muodostuminen... 28
6.2.2 Analysointi ... 29
6.3 TUTKIMUS LÄÄKKEIDEN HINTA- JA KORVATTAVUUS- VIRANOMAISILLE (III) ... 30
6.3.1 Aineiston muodostuminen... 30
6.3.2 Kyselylomake ... 30
6.3.3 Analysointi ... 31
7 TULOKSET ... 33
7.1 LÄÄKKEIDEN SAATAVUUSONGELMAT APTEEKEILLE (I) ... 33
7.1.1 Yleisyys ... 34
7.1.2 Syyt ... 34
7.1.3 Vaikutukset ... 34
7.2 LÄÄKKEIDEN SAATAVUUSONGELMIEN SYYT LÄÄKEYRITYSTEN JA LÄÄKETUKKUKAUPPOJEN NÄKÖKULMASTA (II) ... 35
7.2.1 Tarjontaan liittyvät syyt ... 35
7.2.2 Kysyntään liittyvät syyt ... 35
7.3 HARVINAISLÄÄKKEIDEN SAAVUTETTAVUUS EUROOPASSA (III) ... 38
7.3.1 Hinnoittelu- ja korvattavuuspäätöksiin liittyvät säännökset ... 38
7.3.2 Saatavuus ja jakelukanavat ... 38
7.3.3 Potilaan omavastuu ... 40
8 POHDINTA ... 41
8.1 LÄÄKKEIDEN SAATAVUUSONGELMAT ... 41
8.1.1 Saatavuusongelmien yleisyys, syyt ja vaikutukset suomalaisille apteekeille ... 41
8.1.2 Saatavuusongelmien syyt lääkeyritysten ja lääketukkukauppojen näkökulmasta ... 42
8.2 HARVINAISLÄÄKKEIDEN SAAVUTETTAVUUS ... 43
8.2.1 Harvinaislääkkeiden hinnoittelu- ja korvattavuuspäätöksiin liittyvä sääntely ... 43
8.2.2 Harvinaislääkevalmisteiden saavutettavuus ... 43
8.3 AINEISTOJEN JA MENETELMIEN POHDINTA ... 44
8.3.1 Tutkimus apteekeille ... 44
8.3.2 Tutkimus lääkeyritysten ja lääketukkukauppojen edustajille ... 44
8.3.3 Tutkimus lääkkeiden hinta- ja korvattavuusviranomaisille ... 45
9 PÄÄTELMÄT ... 47
9.1 SUOSITUKSIA JA JATKOTUTKIMUSAIHEITA ... 47
10 KIRJALLISUUS ... 49 LIITTEET
ALKUPERÄISJULKAISUT (I-III)
Käytetyt termit
Apuaine
Lääkevalmisteen ainesosa, joka ei ole lääkeaine tai pakkausmateriaali (lääkelaki 395/1987).
Harvinaislääke
Lääke, joka on tarkoitettu harvinaissairauden hoitoon, ennaltaehkäisyyn tai diagnosointiin (European Medicines Agency 2017a).
Harvinaissairaus
Hengenvaarallinen tai kroonisesti invalidisoiva sairaus, jota sairastaa Euroopan unionin alueella enintään viisi potilasta 10 000 asukasta kohti (European Commission 2000).
Lääke
Aine, aineiden yhdistelmä tai valmiste, jota käytetään sairauden tai sen oireiden parantamiseen, lievittämiseen tai ennaltaehkäisemiseen; elintoimintojen palauttamiseen, korjaamiseen tai muuttamiseen; tai terveydentilan tai sairauden syyn selvittämiseen (lääkelaki 395/1987).
Lääkeaine
Elimistöön vaikuttava aine, jota käytetään lääkevalmisteen valmistuksessa tai lääkkeenä sellaisenaan (lääkelaki 395/1987).
Lääkevalmiste
Lääke, joka on valmistettu tai maahantuotu lääkelain mukaisesti, tarkoitettu lääkkeenä käytettäväksi, ja jota myydään tai muutoin kulutukseen luovutetaan myyntipakkauksessa (lääkelaki 395/1987).
Lääkkeen saatavuusongelma
Lääkkeen hankintaongelma, joka vaikuttaa potilaan hoitoon ja jonka johdosta tavanomaisia hankinta- ja toimintatapoja joudutaan muuttamaan (Besançon ja Chaar 2013). Tässä väitöskirjassa lääkkeen saatavuusongelmasta käytetään myös nimitystä lääkkeen saatavuuskatkos tai lääkkeen saatavuushäiriö.
Lääkkeiden saatavuus (availability)
Lääke on potilaan saatavilla, kun se on olemassa, sille on myönnetty myyntilupa ja se on tuotu markkinoille (Thieren 2005, Habl ja Bachner 2011).
Lääkkeiden saavutettavuus (accessibility)
Lääke on potilaan saavutettavissa, kun se on potilaan saatavilla ja potilaalla on tosiasiallinen mahdollisuus hankkia lääke ilman hallinnollisia tai taloudellisia esteitä (WHO Collaborating Centre for Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Policies 2018).
Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Information (PPRI)
Verkosto, joka ylläpitää keskusteluyhteyttä ja jakaa tietoa lääkepoliittisista ajankohtaisista asioista lääkealan toimijoiden välillä (WHO Collaborating Centre for Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Policies 2017). Verkostoon kuuluu yli 90 organisaatiota 46 maasta.
Verkostoon kuuluvat esimerkiksi kaikki Euroopan unionin jäsenvaltiot ja monet kansainväliset organisaatiot, kuten Maailman terveysjärjestö WHO, Taloudellisen yhteistyön ja kehityksen järjestö OECD ja Euroopan komission virastot.
Raaka-aine
Tässä väitöskirjassa raaka-aineella tarkoitetaan joko lääkeainetta tai apuainetta.
Väestöön ja aikaan suhteutettu lääkkeen vuorokausiannos (DDD/ 1000as/ vrk)
Luku, joka kertoo promilleina sen osan väestöstä, joka on käyttänyt lääkettä päivittäin vuorokausiannoksen verran (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea ja Kela 2017).
Lääkkeet kulkevat monenlaisten kehitys- ja lupaprosessien kautta ennen kuin ne pääsevät markkinoille (esim. Lilja ym. 2008, s. 8–11, Habl ja Bachner 2011). Markkinoille tuotujen lääkevalmisteiden määrä on viime vuosina lisääntynyt (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea ja Kansaneläkelaitos 2008, 2009, 2010, 2011, 2012, 2013, 2014, 2015, 2016 ja 2017). Kuluneen vuosikymmenen aikana Suomessa on tuotu markkinoille keskimäärin 170 uutta lääkevalmistetta vuosittain (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea ja Kansaneläkelaitos 2008, 2009, 2010, 2011, 2012, 2013, 2014, 2015, 2016 ja 2017). Vuoden 2016 lopussa Suomessa oli markkinoilla 9 471 lääkevalmistetta (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea ja Kansaneläkelaitos 2017). Vaikka markkinoilla on yhä enemmän lääkevalmisteita, lääkkeet eivät aina ole potilaiden saatavilla.
Markkinoille tuotujen lääkkeiden saatavuuteen vaikuttavat niin lääkejakeluverkoston toiminta kuin toimintaympäristö ja siinä tapahtuvat muutokset (Lilja ym. 2008, s. 8–11, Kurki 2011). Toisinaan esimerkiksi lääkkeen valmistuksessa tai jakelussa tapahtuu häiriö ja syntyy saatavuusongelma, jonka vuoksi lääkkeet eivät päädy potilaiden käyttöön. Lääkkeiden saatavuusongelmien määrä on kasvussa ja ne ovatkin viimeisen vuosikymmenen aikana nousseet kansainväliseen keskusteluun (Besançon ja Chaar 2013). Lääkkeiden saatavuusongelmat vaikuttavat merkittävästi potilasturvallisuuteen ja potilaiden hoitoon sekä lisäävät terveydenhuollon ammattilaisten työtaakkaa ja lääkehoidon ja terveydenhuollon kustannuksia (esim. Baumer ym. 2004, Kaakeh ym. 2011, McBride ym.
2013, Tan ym. 2016).
Lääkkeiden saatavuusongelmien ohella myös lääkkeiden korkeat kustannukset tai korvattavuuden puuttuminen voivat olla syynä siihen, että lääkkeet eivät päädy potilaiden käyttöön vaikka ne on tuotu markkinoille (Kaplan 2013, WHO Collaborating Centre for Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Policies 2018). Tällöin lääkkeet ovat potilaiden saatavilla, mutta eivät saavutettavissa.
Joidenkin potilasryhmien lääkkeiden saatavuuteen ja saavutettavuuteen on viime aikoina kiinnitetty erityistä huomiota. Yksi tällainen potilasryhmä ovat harvinaissairauksia sairastavat potilaat. Euroopan komissio antoi vuonna 2009 suosituksen, jonka tarkoituksena on varmistaa, että harvinaissairauksia sairastavilla potilailla on mahdollisuus saada oikea diagnoosi, korkealuokkaista hoitoa ja sairauden hoitoon tarvittavia harvinaislääkkeitä Euroopan unionin jäsenmaissa (The Council of the European Union 2009). Suositus kehotti Euroopan unionin jäsenvaltioita laatimaan strategian, joka ohjaa suosituksen toimeenpanoa kansallisesti. Suomessa vuosille 2014–2017 laadittu Harvinaisten sairauksien kansallinen ohjelma valmistui alkuvuodesta 2014 (Sosiaali- ja terveysministeriö 2014). Yksi ohjelman keskeisimmistä tavoitteista oli harvinaislääkkeiden saavutettavuuden parantaminen.
Väitöskirjan kirjallisuusosassa käsitellään lääkkeiden saatavuutta ja siihen vaikuttavia tekijöitä, kuten lääkejakeluverkostoa ja toimintaympäristöä Suomessa. Lisäksi kuvataan globaalia toimintaympäristöä ja siinä viime aikoina tapahtuneita muutoksia.
Kirjallisuusosassa käsitellään lisäksi lääkkeiden saatavuusongelmien yleisyyttä, vaikutuksia ja syitä. Lääkkeiden saavutettavuutta käsitellään harvinaislääkkeiden osalta. Väitöskirjan tutkimusosa koostuu kolmesta osatutkimuksesta. Kaksi ensimmäistä osatutkimusta käsittelevät lääkkeiden saatavuusongelmia Suomessa. Kolmas osatutkimus käsittelee harvinaislääkkeiden saavutettavuutta Euroopassa.
2 Lääkkeiden saatavuus
Lääkkeiden saatavuuteen vaikuttavat lääkejakeluverkoston toimijat eli apteekit, sairaalat, lääketukkukaupat ja lääkeyritykset, lääkealan muut toimijat, kuten viranomaiset, sekä toimintaympäristö ja siinä tapahtuvat muutokset (Lilja ym. 2008, s. 8–11, Kurki 2011) (kuva 1). Usein lääkkeen hyvän saatavuuden edellytyksenä ovat lääkkeelle myönnetty myyntilupa ja lääkkeen tuominen markkinoille (Habl ja Bachner 2011). Saatavuuteen vaikuttavat myös lääkejakeluverkoston kattavuus sekä jakelutoimipaikkojen sijainti, aukioloajat ja toimitusvarmuus (Thieren 2005, Lilja ym. 2008, s. 181–204, WHO Collaborating Centre for Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Policies 2018).
Kuva 1. Lääkkeiden saatavuuteen vaikuttavat tekijät (Thieren 2005, Lilja ym. 2008, s. 8 ̶ 11, Habl ja Bachner 2011, Kurki 2011, WHO Collaborating Centre for Pharmaceutical Pricing and Reimbursement Policies 2018).
2.1 LÄÄKEJAKELUVERKOSTO SUOMESSA
2.1.1 Apteekit
Apteekeilla on lakisääteinen velvollisuus turvata lääkkeiden hyvä saatavuus toimialueellaan (laki lääkelain muuttamisesta 895/1996). Apteekit vastaavat siitä, että niillä on tavanomaisen asiakaskunnan tarpeita vastaava määrä lääkkeitä, lääkkeiden käyttöön tarvittavia välineitä ja sidetarpeita varastossaan. Apteekkien sijainti määritellään viranomaispäätöksillä niin, että väestö voi vaikeudetta saada tarvitsemiaan lääkkeitä (lääkelaki 395/1987). Apteekkien on oltava avoinna siten, että lääkkeiden hyvä saatavuus apteekin toimialueella on turvattu (laki lääkelain muuttamisesta 248/1993).
Vuoden 2017 lopussa Suomessa oli 812 apteekkitoimipistettä, joista 616 oli pääapteekkeja ja 196 sivuapteekkeja (Suomen Apteekkariliitto 2017). Suurin osa apteekeista on yksityisiä apteekkeja. Näiden lisäksi Suomessa toimii kaksi yliopiston apteekin pääapteekkia, Itä- Suomen yliopiston apteekki Kuopiossa ja Yliopiston Apteekki Helsingissä. Helsingin Yliopiston Apteekilla on 16 sivuapteekkia.
Suomen apteekkiverkosto on kattava ja tiheä (Suomen Apteekkariliitto 2015). Suomessa on apteekki noin 6700 asukasta kohden, kun esimerkiksi Ruotsissa vastaava luku on noin 7350. Lähes jokaisessa Suomen kunnassa on ainakin yksi apteekki. Myös apteekkien aukioloajat ovat laajemmat kuin muissa Pohjoismaissa (Suomen Apteekkariliitto 2012).
Suomessa apteekit ovat auki keskimäärin 57 tuntia viikossa, kun Ruotsissa ja Norjassa vastaava luku on 53 tuntia viikossa.
Suomen Apteekkariliitto tutkii säännöllisesti suomalaisten apteekkien toimitus- varmuutta. Vuonna 2015 tehdyn toimitusvarmuustutkimuksen mukaan lähes kaikki (98,5 %) reseptilääkettä hakevista asiakkaista saivat lääkkeen heti mukaan asioidessaan apteekissa (Suomen Apteekkariliitto 2015).
2.1.2 Lääkeyritykset ja lääketukkukaupat
Lääkeyritykset vastaavat lääketutkimuksesta sekä lääkkeiden kehittämisestä, valmistamisesta, maahantuonnista ja markkinoinnista (lääkelaki 395/1987, Lääketeollisuus ry 2017a, Lääketeollisuus ry 2018). Helmikuussa 2018 Suomessa oli 136 lääkkeitä valmistavaa, maahantuovaa ja markkinoivaa yritystä (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea 2018a, Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea 2018b).
Lääkkeiden jakelu lääkeyrityksiltä apteekkeihin tapahtuu lääketukkukauppojen kautta (Lääketeollisuus ry 2017b). Vapaa kilpailu on johtanut siihen, että lääkeyritykset ja lääketukkukaupat tekevät yksikanavajakelusopimuksia, jolloin apteekki voi hankkia yhden lääkeyrityksen tuotteita pääsääntöisesti vain yhdestä lääketukkukaupasta. Lääkkeiden yksikanavajakelu on maailmanlaajuisesti harvinaista (Kanavos ym. 2011a). Esimerkiksi suurimmassa osassa Euroopan maista on käytössä monikanavajärjestelmä, jonka mukaan lääkeyritykset voivat tarjota tuotteitaan usean lääketukkukaupan jaeltavaksi.
Lääketukkukaupoilla on lakisääteinen velvollisuus huolehtia siitä, että niillä on tarvittava määrä lääkkeitä myytäväksi (lääkelaki 395/1987). Vuonna 2017 markkinaosuuksiltaan Suomen suurimmat lääketukkukaupat, joilla oli koko maan kattava jakeluverkosto, olivat Tamro Suomi (noin 54 %) ja Oriola-KD (noin 46 %) (Oriola-KD 2018, Phoenix Group 2018).
Tamro Suomella on jakelukeskukset Tampereella ja Vantaalla (Tamro Suomi 2018). Oriola- KD:n jakelukeskus sijaitsee Espoossa (Oriola-KD 2018).
2.2 VIRANOMAISET
Viranomaiset vastaavat lääkehuollon ohjauksesta ja valvonnasta (laki lääkelain muuttamisesta 773/2009). Yksi lääkehuollon keskeisimmistä tehtävistä on lääkkeiden hyvän saatavuuden turvaaminen (Sosiaali- ja terveysministeriö 2011). Viranomaiset myöntävät esimerkiksi apteekkien, lääketukkukauppojen ja lääkeyritysten toimiluvat, tekevät toimipaikkatarkastuksia ja valvovat lääkkeiden varastointivelvoitteen toteutumista (lääkelaki 395/1987, laki lääkelain muuttamisesta 773/2009). Suomessa nämä tehtävät kuuluvat sosiaali- ja terveysministeriön alaisena toimivalle Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimealle.
Viranomaiset vastaavat myös lääkkeiden myyntilupahakemusten tieteellisestä arvioinnista ja potilaskohtaisten erityislupien myöntämisestä (European Medicines Agency 2017b). Euroopan unionin alueella lääkkeelle voidaan hakea myyntilupaa usealla menettelyllä (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea 2017a). Kansallisesti Suomeen haettavien myyntilupien käsittelystä ja myöntämisestä vastaa Fimea. Kaikkiin EU- ja ETA- maihin yhtä aikaa haettavien myyntilupien koordinoimisesta vastaa Euroopan lääkevirasto EMA ja lupien myöntämisestä Euroopan komissio (European Medicines Agency 2017b). Mikäli lääkkeelle ei ole haettu myyntilupaa tai sitä ei ole tuotu markkinoille Suomessa, potilaat voivat saada lääkkeen käyttöönsä Fimean myöntämällä potilaskohtaisella erityisluvalla (lääkeasetus 693/1987, lääkeasetus 1184/2002, lääkeasetus 868/2005).
Lääkkeiden myyntiluvanhaltijat ilmoittavat viranomaisille lääkkeiden tilapäisistä saatavuushäiriöistä (European Medicines Agency 2017c, Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea 2017b). Suomessa myyntiluvanhaltijat ilmoittavat Fimealle alle vuoden kestävistä saatavuushäiriöistä (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea 2017b). Fimea julkaisee ilmoitukset verkkosivuillaan. Saatavuushäiriöilmoitusten määrä on
yli kolminkertaistunut vuosien 2012 ja 2016 välisenä aikana (Linnolahti 2017a) (kuva 2). Yli vuoden kestäviä saatavuushäiriöitä ei katsota tilapäisiksi (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea 2017b). Myyntiluvanhaltijat tekevät yli vuoden mittaisista saatavuushäiriöistä viranomaisille ilmoituksen valmisteen kaupasta poistamisesta.
Kuva 2. Lääkkeiden myyntiluvanhaltijoiden viranomaiselle tekemien saatavuushäiriöilmoitusten määrä Suomessa vuosina 2012 ̶ 2016 (muokaten Linnolahti 2017a).
Lääkkeiden saatavuushäiriöistä, jotka vaikuttavat tai saattavat vaikuttaa useampaan kuin yhteen EU- tai ETA- maahan, ilmoitetaan EMA:an (European Medicines Agency 2017c).
Useimmat saatavuushäiriöt eivät kuitenkaan päädy EMA:n listaukseen, sillä niiden vaatimat toimenpiteet hoidetaan kansallisesti.
2.3 SUOMI TOIMINTAYMPÄRISTÖNÄ
2.3.1 Lääkemarkkinat
Suomen lääkemarkkinat ovat kansainvälisessä mittakaavassa pienet (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations 2017). Vuonna 2017 lääkkeiden tukkuhintainen kokonaismyynti Suomessa oli 2 373 miljoonaa euroa, joka oli 0,3 % koko maailman ja 1,2 % Euroopan lääkemarkkinoista (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations 2017, Pharmarket 2018). Suomessa lääkkeiden tukkuhintaisesta kokonaismyynnistä suurin osa (70 %) on apteekkimyyntiä (Pharmarket ja Lääketeollisuus ry 2018). Apteekkimyynnistä valtaosa (79 %) on korvattavia reseptilääkkeitä.
Lääkkeiden tukkuhintainen kokonaismyynti Suomessa on kasvanut keskimäärin 3 % vuosivauhtia vuosien 2011 ja 2016 välisenä aikana (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea ja Kansaneläkelaitos 2012, 2013, 2014, 2015, 2016 ja 2017).
Kokonaismyynnin kasvu selittyy pääosin uusien, aikaisempaa kalliimpien lääkkeiden käyttöönotolla. Vuosina 2011–2016 Suomessa tuotiin markkinoille keskimäärin 370 uutta lääkevalmistetta vuosittain (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea ja Kansaneläkelaitos 2012, 2013, 2014, 2015, 2016 ja 2017). Eniten lääkevalmisteita tuotiin markkinoille vuonna 2011, yhteensä 1263 valmistetta (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea ja Kansaneläkelaitos 2012). Uusia lääkevalmisteita on tuotu markkinoille erityisesti syöpä- ja autoimmuunisairauksiin (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea ja Kansaneläkelaitos 2012, 2013, 2014, 2015, 2016 ja 2017). Vuonna 2016 syöpälääkkeet ja immuunivasteen muuntajat olivat Suomen myydyin lääkeryhmä (Pharmarket 2017). Niiden osuus lääkkeiden tukkuhintaisesta kokonaismyynnistä oli 23 %.
Seuraavaksi eniten myytiin kulutukseltaan suuria lääkeryhmiä, kuten hermostoon 156
316
457 430
525
0 100 200 300 400 500 600
2012 2013 2014 2015 2016
kpl
vaikuttavia lääkkeitä (15 %) sekä ruuansulatuselinten sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeitä (12,5 %). Vielä 2010-luvun alkupuolella kulutetuimmat (DDD/ 1000 as/ vrk) lääkeryhmät olivat myös myydyimpiä (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea ja Kansaneläkelaitos 2010 ja 2011).
Suomessa käytettävät lääkkeet kehitetään ja valmistetaan pääasiassa ulkomailla suurissa kansainvälisissä yrityksissä (Kurki 2011, European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations 2017). Valtaosa (69 %) Suomeen tuoduista lääkkeistä tulee Euroopan unionin jäsenmaista (Tullihallitus 2017). Lisäksi lääkkeiden myyntierät saatetaan toimittaa Suomeen harvoin (Rinta 2008). Näin ollen myyntiennuste ja lääketilaukset voidaan joutua tekemään jo hyvin aikaisessa vaiheessa, jopa 24 kuukautta ennen tavarantoimitusta.
2.3.2 Lääkevaihto ja viitehintajärjestelmä
Lääkevaihto otettiin Suomessa käyttöön vuonna 2003 ja sitä täydentävä viitehintajärjestelmä vuonna 2009 (laki lääkelain muuttamisesta 80/2003, laki lääkelain muuttamisesta 803/2008).
Lääkevaihto mahdollistaa potilaalle määrätyn lääkevalmisteen vaihdon apteekissa hinnaltaan edullisempaan, hoidollisesti vastaavaan vaihtokelpoiseen valmisteeseen (laki lääkelain muuttamisesta 80/2003). Lääkevaihto ja viitehintajärjestelmä mahdollistavat lääkkeen vaihtamisen apteekissa myös silloin, kun määrättyä lääkevalmistetta ei ole saatavilla (lääkelaki 395/1987, laki lääkelain muuttamisesta 22/2006, laki lääkelain muuttamisesta 1101/2016).
Lääkevaihdon ja viitehintajärjestelmän käyttöönotto sekä käyttöönoton aikaansaama hintakilpailu ovat laskeneet lääkkeiden hintoja Suomessa (Paldán ja Martikainen 2005, Saastamoinen ym. 2010). Lääkevaihdon ensimmäisen vuoden aikana halventuneiden lääkkeiden hinnat alenivat keskimäärin 23 % (Paldán ja Martikainen 2005). Yksittäisten lääkevalmisteiden hinnanalennukset olivat enimmillään yli 80 % ja useita kymmeniä euroja.
Muissa maissa tehtyjen tutkimusten perusteella lääkkeiden hintojen lasku voi johtaa siihen, että lääkeyritykset eivät tuo lääkkeitä markkinoille niissä maissa, joissa markkinapotentiaali on vähäinen ja kannattavuus heikko (Claus ym. 2015, Walker ym. 2017).
2.3.3 Velvoitevarastointi
Suomessa lääkeyrityksillä ja terveydenhuollon yksiköillä, kuten sairaaloilla, on lakisääteinen velvoite varastoida tiettyihin lääkeryhmiin kuuluvia lääkevalmisteita tai niiden valmistamiseen käytettäviä lääke- ja apuaineita sekä pakkausmateriaaleja 3, 6 tai 10 kuukauden kulutusta vastaava määrä lääkeryhmästä riippuen (laki lääkkeiden velvoitevarastoinnista 979/2008). Velvoitevarastoinnin piiriin kuuluu esimerkiksi antibiootteja, kipulääkkeitä sekä sydän- ja verisuonisairauksien lääkkeitä.
Velvoitevarastoinnin tarkoituksena on turvata lääkkeiden hyvä saatavuus ja käyttömahdollisuudet tilanteissa, joissa tavanomainen saatavuus on vaikeutunut tai estynyt esimerkiksi vakavan kriisin tai lääkkeiden toimituskatkosten takia. Lääkkeiden velvoitevarastointi on Suomessa laajempaa kuin monissa muissa maissa, kuten Ranskassa ja Saksassa, joissa varautuminen perustuu esimerkiksi oman maan lääketeollisuuden tuotantoon sekä kulutuksen, tuonnin ja viennin ohjaamiseen (Riku Juhola, suullinen tiedonanto 13.6.2018). Vuonna 2017 Suomessa kaupan olleesta noin 6700 myyntiluvallisesta lääkevalmisteesta noin 960 kuului velvoitevarastoinnin piiriin (Juhola 2017).
Käytännössä velvoitevarastoitavat valmisteet varastoidaan usein lääketukkukaupoissa (Rinta 2008). Työ- ja elinkeinoministeriön alainen Huoltovarmuuskeskus maksaa lääkeyrityksille korvauksia varastoinnista aiheutuneista ylimääräisistä kuluista (Lääketeollisuus ry 2017b). Velvoitevarasto voi tilapäisesti olla asetettua velvoitetta pienempi, mikäli velvoitevaraston käyttöönotto on lääkkeiden saatavuusongelmien vuoksi välttämätöntä (laki lääkkeiden velvoitevarastoinnista 979/2008). Varasto tulee täydentää asetetun velvoitteen tasolle viipymättä saatavuushäiriöiden päätyttyä.
2.3.4 Sairaalakauppa
Sairaanhoitopiirit vastaavat erikoissairaanhoidon järjestämisestä Suomessa (Sosiaali- ja terveysministeriö 2017a). Osa erikoissairaanhoidon palveluista järjestetään sairaanhoitopiirien rajat ylittävillä yliopistosairaaloiden erityisvastuualueilla.
Sairaanhoitopiirien ja erityisvastuualueiden lääkehankinta toteutetaan tarjouskilpailuna lakisääteisen kilpailuttamisvelvollisuuden takia (laki julkisista hankinnoista 348/2007, Lääketeollisuus ry 2017c, Sosiaali- ja terveysministeriö 2017b). Jokainen erityisvastuualue muodostaa oman hankintarenkaansa. Sairaalakaupassa lääkeyritykset jättävät ensin tarjouksensa. Tarjouskilpailun voittanut yritys varaa hankintarenkaan tarvitsemat lääkkeet sen käyttöön. Hankintarengas ei kuitenkaan ole velvoitettu ostamaan lääkeyritykseltä kaikkia varattuja lääkkeitä, vaan ainoastaan ne lääkkeet, joita se tarvitsee tarjouskauden aikana.
Lääkeyritysten varastointivelvoite koskee myös sairaalakauppaa (laki lääkkeiden velvoitevarastoinnista 979/2008). Näin ollen tarjouskilpailun voittanut yritys vastaa kilpailutettujen lääkkeiden varastoinnin ja toimittamisen lisäksi myös velvoitevarastoinnin piiriin kuuluvien lääkkeiden velvoitevarastoinnista. Mikäli tarjouskilpailun voittanut yritys ei voi toimittaa sairaanhoitopiirille ja erityisvastuualueelle niiden tarvitsemia velvoitevarastoinnin piiriin kuuluvia lääkkeitä, yritys voi hakea velvoitevaraston tilapäistä alituslupaa Fimeasta. Alituslupa mahdollistaa velvoitevarastossa olevien lääkkeiden toimittamisen sairaanhoitopiirin ja erityisvastuualueen tarpeisiin.
2.4 GLOBAALI TOIMINTAYMPÄRISTÖ
2.4.1 Lääkemarkkinat
Vuonna 2016 maailman lääkemarkkinoiden koko oli tukkumyyntihinnoin noin 760 miljardia euroa (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations 2017).
Maailmanlaajuisesti suurimmat markkina-alueet ovat Pohjois-Amerikka (49 %) ja Eurooppa (21,5 %). Vuonna 2016 myynniltään ja tuotekehitykseen käytetyiltä resursseiltaan suurimpia toimijoita globaaleilla lääkemarkkinoilla olivat Pfizer, Novartis, Roche, Merck&Co (Euroopassa MSD) ja Sanofi (Christel 2017).
Maailman lääkemarkkinat kasvavat lääkkeiden tukkumyynnissä mitattuna noin 4‒7 prosentin vuosivauhtia (IMS Health 2014, European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations 2017). Kasvu on suurinta kehittyvillä markkinoilla kuten Kiinassa, jossa kasvu on vuosittain noin 8‒11 prosenttia (IMS Health 2014). Euroopassa lääkemarkkinat kasvavat taloustaantuman vuoksi hitaammin, noin 0‒3 prosentin vuosivauhtia. Euroopassa kasvu tulee pääasiassa Itä-Euroopasta.
Maailman lääkemarkkinoiden kasvu selittyy pääosin uusien kalliiden lääkkeiden kehittämisellä ja käyttöönotolla (Lilja ym. 2008, s. 237–238). Vuonna 2016 lääkkeitä kehitettiin eniten neurologisiin sairauksiin, syöpiin, infektiosairauksiin sekä sydän- ja verisuonisairauksiin (International Federation of Pharmaceutical Manufacturers &
Associations 2017). Samana vuonna myynniltään suurimmat yksittäiset lääkkeet olivat biologisia sekä ruuansulatuselinten sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeitä (Frellick 2017). Koska lääketeollisuudessa toimii pääosin suuria kansainvälisiä yrityksiä, globaaleiden lääkemarkkinoiden kasvu ja trendit heijastuvat myös kansallisiin lääkemarkkinoihin (Lilja ym. 2008, s. 237–238).
2.4.2 Toimintaympäristön muutokset Toiminnan tehostaminen
Globaalissa toimintaympäristössä on viimeisen vuosikymmenen aikana tapahtunut merkittäviä muutoksia. Lääketeollisuudessa kilpailun kiristyminen ja toiminnan tehostamisen tarve ovat johtaneet yrityskauppoihin ja fuusioihin (R&P Industry Intelligence Platform 2017). Lääketuotanto keskittyykin yhä harvempiin kansainvälisiin yrityksiin, jotka
kehittävät, valmistavat ja markkinoivat tuotteitaan moniin maihin (Lilja ym. 2008, s. 237–
241). Maailman 30 suurinta lääkeyritystä valmistaa noin puolet kaikista lääkkeistä.
Tarve toiminnan tehostamiseen näkyy myös alihankkijoiden lisääntyneenä käyttönä lääketeollisuudessa (Lilja ym. 2008, s. 129–149 ja 237–241). Lääkeaineen tai lääkkeen muiden komponenttien ostaminen alihankkijalta tulee usein edullisemmaksi kuin niiden tuottaminen itse. Alihankkijoiden käyttö johtaa lääketeollisuuden keskittymiseen entisestään, sillä alihankkijaketjun päästä voi löytyä vain yksi tai muutamia toimijoita, jotka toimittavat esimerkiksi lääkeainetta useille kansainvälisille yrityksille.
Toiminnan tehostamisen myötä lääkkeiden kehittäminen ja valmistus on siirtynyt uusiin paikkoihin (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations 2017, Lääketeollisuus ry 2017d). Vielä 1990-luvulla valtaosa lääkkeistä valmistettiin Euroopassa (Lääketeollisuus ry 2017d). Viimeisen vuosikymmenen aikana lääkevalmistus on siirtynyt Yhdysvaltoihin ja Aasian maihin, kuten Japaniin ja Kiinaan. Vuosina 2011‒2016 65 % lääkkeistä tuotettiin Yhdysvalloissa, 17,5 % Euroopassa ja 7 % Japanissa (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations 2017).
Markkina-alueiden muuttuminen
Kilpailun kiristyessä globaalissa toimintaympäristössä markkina-alueiden kannattavuudella on yhä suurempi merkitys. Lääkeyritykset eivät valmista lääkkeitä yksittäisten maiden tarpeita ajatellen, vaan ne pyrkivät tuottamaan lääkkeitä laajemmille markkina-alueille (Lääketeollisuus ry 2017d). Tästä syystä pienet markkinamaat pyrkivät yhdessä muodostamaan suurempia kannattavampia markkina-alueita. Esimerkiksi Pohjoismaat muodostavat yhdessä markkina-alueen, jossa on markkinoilla yhteispohjoismaisia lääkepakkauksia (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea 2017c).
Yhteispakkausten tulee kuitenkin täyttää myös maiden lääkepakkauksille asettamat kansalliset vaatimukset.
Markkina-alueiden sirpaleisuus Euroopassa on johtanut myös rinnakkaisviennin ja - tuonnin yleistymiseen (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations 2017). Rinnakkaisviennillä tarkoitetaan Euroopan unionin jäsenvaltiossa myyntiluvan saaneen lääkevalmisteen uudelleen pakkaamista ja vientiä toisen jäsenvaltion markkinoille (Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea 2017d, Suomen Lääkerinnakkaistuojat 2017). Rinnakkaisvienti mahdollistuu, kun lääkeyritykset myyvät tuotteitaan Euroopan maille eri hintaan kunkin maan markkinatilanteesta riippuen. Rinnakkaisvienti voi aiheuttaa lääkkeiden saatavuusongelmia niissä maissa, joista lääkkeitä viedään pois (Besançon ja Chaar 2013).
3 Lääkkeiden saatavuusongelmat
Lääkkeen saatavuusongelmalla tarkoitetaan lääkkeen hankintaongelmaa, joka vaikuttaa potilaan hoitoon ja jonka johdosta tavanomaisia hankinta- ja toimintatapoja joudutaan muuttamaan (Besançon ja Chaar 2013). Lääkkeiden saatavuusongelmien vaikutuksia on tutkittu jonkin verran, mutta saatavuusongelmien yleisyydestä ja niiden taustalla olevista syistä on vielä melko vähän tutkimustietoa.
3.1 YLEISYYS
Lääkkeiden saatavuusongelmien yleisyyttä on tutkittu pääasiassa sairaaloissa (taulukko 1).
Valtaosa tutkimuksista on terveydenhuollon ammattilaisille tehtyjä kyselytutkimuksia Pohjois-Amerikassa ja Euroopassa (esim. Institute for Safe Medication Practices 2010, European Association of Hospital Pharmacists 2013).
Tutkimusten mukaan lääkkeiden saatavuusongelmat ovat yleisiä (esim. Canadian Pharmacists Association 2010, Alsheikh ym. 2016) (taulukko 1). Sairaaloissa saatavuusongelmia on päivittäin tai viikoittain (European Association of Hospital Pharmacists 2013, Alsheikh ym. 2016). Saatavuusongelmien yleisyydestä apteekeissa löytyy yksi julkaistu tutkimus (Canadian Pharmacists Association 2010). Kanadalaistutkimuksen mukaan saatavuusongelmia on apteekeissa viikoittain.
Lääkkeiden saatavuusongelmien määrä on kasvussa sekä sairaaloissa että apteekeissa (Canadian Pharmacists Association 2010, Claus ym. 2015) (taulukko 1). Saatavuusongelmia on yleisimmin keskushermostoon vaikuttavissa lääkkeissä ja infektiolääkkeissä (esim. Claus ym. 2015, Mazer-Amirshahi ym. 2015, Alsheikh ym. 2016, Hawley ym. 2016).
Taulukko 1. Tutkimuksia lääkkeiden saatavuusongelmien yleisyydestä eri maissa.
Viite ja maa(t) Aineisto ja menetelmät1 Päätulokset Alsheikh ym. 2016,
Saudi-Arabia ja Yhdysvallat
Sairaalan henkilökunnan toteuttama raportointi (n = 247 raportointilomaketta)
Saatavuusongelmia on päivittäin yhdysvaltalais- ja saudiarabialaissairaaloissa. Ongelmia on yleisimmin keskushermostoon vaikuttavissa lääkkeissä sekä ruuansulatuselinten sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeissä.
Hawley ym. 2016, Yhdysvallat
Rekisteritutkimus (University of Utah Drug Information Service 2001 ̶ 2014) (n = 1798)
Saatavuusongelmia on 34 %:ssa sairaaloiden lääketoimituksista. Ongelmia on yleisimmin infektiolääkkeissä.
Claus ym. 2015, Belgia
Haastattelututkimus sairaaloissa työskenteleville farmasian alan ammatti- laisille2, rekisteritutkimus (Acute Care Hospital Sint- Lucas Ghent- ja Ghent University Hospital- sairaaloiden rekisterit 2001 ̶ 2014) (n = 1329)
Niiden päivien määrä, joina saatavuusongelmia esiintyi, oli lähes kaksinkertainen vuosina 2011 ̶ 2013 verrattuna vuosiin 2001 ̶ 2010. Ongelmia on yleisimmin infektio-, sydän- ja
verisuonisairauksien lääkkeissä sekä hormonivalmisteissa.
(jatkuu)
Taulukko 1. (jatkuu) Mazer-Amirshahi ym.
2015, Yhdysvallat
Rekisteritutkimus (University of Utah Drug Information Service 2001 ̶ 2013) (n = 1751)
Saatavuusongelmia on yleisimmin
keskushermostoon vaikuttavissa lääkkeissä.
Centers for Disease Control and Prevention 2013, Yhdysvallat
Kyselytutkimus
sairaanhoitopiireille3 (n = 42 sairaanhoitopiiriä)
Viimeisen kuukauden aikana 79 %:llä sairaanhoitopiireistä oli ollut ongelmia tutkittavien lääkkeiden toimittamisessa ja 15
%:llä sairaanhoitopiireistä tutkittavat lääkkeet olivat loppuneet kokonaan.
European Association of Hospital
Pharmacists 2013, 35 maata4
Kyselytutkimus sairaaloissa työskenteleville
terveydenhuollon ammattilaisille (n = 526)
45 % vastaajista kertoi saatavuusongelmia esiintyneen viikoittain. Saatavuusongelmia on tavallisimmin infektio- ja syöpälääkkeissä. 52 % lääkkeistä, jotka jäävät jälkitoimitukseen, on alkuperäisvalmisteita ja 37 % geneerisiä valmisteita.
Canadian Pharmacists Association 2010, Kanada
Kyselytutkimus apteekeissa ja sairaala-apteekeissa työskenteleville farmasian alan ammattilaisille (n = 427)
94 % vastaajista kertoi saatavuusongelmia esiintyneen viimeisen viikon aikana. 97 % vastaajista kertoi, että saatavuusongelmat ovat lisääntyneet viimeisen 12 kuukauden aikana.
Institute for Safe Medication Practices 2010, Yhdysvallat
Kyselytutkimus eri sektoreilla työskenteleville terveydenhuollon
ammattilaisille (n = 1800)
Yli puolet vastaajista kertoi saatavuusongelmia esiintyneen aina tai usein5 viimeisen vuoden aikana.
1 n kuvaa tutkimukseen osallistuneiden tai vastanneiden henkilöiden tai rekisteristä poimittujen tapausten määrää, ellei toisin ole ilmoitettu. Rekisteritutkimuksissa käytetyt rekisterit ja aikajakso, jolta tieto on kerätty, on ilmoitettu suluissa.
2 Tehtyjen haastattelujen määrää ei ole ilmoitettu.
3 Vastaajien taustatietoja ei ole ilmoitettu.
4 Mukana Alankomaat, Belgia, Bosnia-Hertsegovina, Bulgaria, Espanja, Irlanti, Islanti, Italia, Itävalta, Kreikka, Kroatia, Kypros, Latvia, Liechtenstein, Liettua, Makedonia, Malta, Monaco, Norja, Portugali, Puola, Ranska, Romania, Saksa, Serbia, Slovakia, Slovenia, Sveitsi, Suomi, Tanska, Tšekin tasavalta, Turkki, Unkari, Viro ja Yhdistynyt kuningaskunta.
5 Lääkkeiden saatavuusongelmien yleisyyttä ei ole ilmoitettu tarkemmin.
3.2 VAIKUTUKSET
Lääkkeiden saatavuusongelmien vaikutuksia on tutkittu sairaaloissa ja apteekeissa (taulukko 2). Suurin osa tutkimuksista on potilaille tai terveydenhuollon ammattilaisille tehtyjä kyselytutkimuksia Pohjois-Amerikassa (esim. Institute for Safe Medication Practices 2010, Hsia ym. 2015).
Lääkkeiden saatavuusongelmat vaikuttavat merkittävästi potilasturvallisuuteen ja potilaiden hoitoon (esim. Baumer ym. 2004, European Association of Hospital Pharmacists 2013, Tan ym. 2016) (taulukko 2). Saatavuusongelmat aiheuttavat esimerkiksi lääkehoidon ja leikkauksien viivästymistä sekä lisäävät lääkitysvirheiden ja sairaala- ja tehohoitojaksojen määrää (Auffret ym. 2015, Hsia ym. 2015, Lau ym. 2015).
Lääkkeiden saatavuusongelmat lisäävät myös terveydenhuollon ammattilaisten työtaakkaa ja vievät työaikaa (Kaakeh ym. 2011, Tan ym. 2016, De Weerdt ym. 2017) (taulukko 2). Saatavuusongelmien ratkaisemiseen kuuluu työaikaa erityisesti apteekkien farmaseuttiselta ja tekniseltä henkilökunnalta (Kaakeh ym. 2011). Saatavuusongelmat
aiheuttavat lisäksi konflikteja terveydenhuollossa työskentelevien ammattiryhmien välille (Abdelrahman ym. 2016).
Lääkkeiden saatavuusongelmat lisäävät lääkehoidon kustannuksia (esim. Kaakeh ym.
2011, McLaughlin ym. 2013, Fox ja Tyler 2017) (taulukko 2). Saatavuusongelmien vuoksi voidaan joutua valitsemaan lääkehoito, joka on alkuperäistä hoitoa kalliimpi (esim. Kaakeh ym. 2011, Centers for Disease Control and Prevention 2013, Gundlapalli ym. 2013).
Saatavuusongelmilla ja lääkkeiden hintojen nousulla on lisäksi todettu olevan yhteys (Fox ja Tyler 2017). Jos tuotanto-olosuhteita joudutaan parantamaan saatavuusongelmien takia, on mahdollista, että lääkkeiden hinnat nousevat tehtyjen investointien vuoksi.
Taulukko 2. Tutkimuksia lääkkeiden saatavuusongelmien vaikutuksista eri maissa.
Viite ja maa(t) Aineisto ja menetelmät1 Päätulokset De Weerdt ym. 2017,
Belgia
Työajan kirjaaminen sairaala-apteekeissa (n = 17 sairaala-apteekkia)
Farmasian alan ammattilaiset ja tekninen hen- kilökunta käyttävät henkilöä kohden
keskimäärin 109 minuuttia viikossa saatavuusongelmien ratkaisemiseen.
Fox ja Tyler 2017, Yhdysvallat
Rekisteritutkimus2 (University of Utah Drug Information Service 2011 ̶ 2015)
Saatavuusongelmilla ja lääkkeiden hintojen nousulla on yhteys; tekijät, jotka johtavat saatavuusongelmiin, johtavat myös lääkkeiden hintojen nousuun.
Abdelrahman ym.
2016, Egypti
Kyselytutkimus terveys- keskuksissa työskenteleville lääkäreille (n = 192)
Saatavuusongelmat aiheuttavat
potilaskuolemia ja lisäävät ammattiryhmien välisiä konflikteja.
Tan ym. 2016, Australia
Haastattelututkimus apteekeissa työskenteleville farmasian alan
ammattilaisille (n = 21)
Saatavuusongelmat aiheuttavat lääkehoidon viivästymistä ja aiheuttavat haittavaikutuksia sekä lisäävät farmasian alan ammattilaisten työtaakkaa.
Auffret ym. 2015, Ranska
Tapaustutkimus (n = 1) Saatavuusongelmat aiheuttavat sairaalajaksoja ja sairauslomia.
Claus ym. 2015, Belgia
Haastattelututkimus sairaaloissa työskenteleville farmasian alan ammatti- laisille3,rekisteritutkimus (Acute Care Hospital Sint- Lucas Ghent- ja Ghent University Hospital- sairaaloiden rekisterit 2001 ̶ 2014) (n = 1329)
54 % saatavuuskatkostapauksista vaikuttaa merkittävästi sairaalahoidon toteutumiseen ja 23 % tapauksista vaatii välittömiä
toimenpiteitä. Saatavuusongelmat lisäävät lääkehoitojen kustannuksia.
Hsia ym. 2015, Kanada
Kyselytutkimus
leikkauspotilaille (n = 256)
Saatavuusongelmat aiheuttavat leikkauksien viivästymisiä.
Lau ym. 2015, Yhdysvallat
Tapaustutkimus (n = 1) Saatavuusongelmat aiheuttavat vakavia haittavaikutuksia ja tehohoitojaksoja.
Scott ym. 2015, Yhdysvallat
Kohorttitutkimus (n = 100 000 mallinnettua tuberkuloosipotilasta)
Saatavuusongelmat lisäävät lääkehoidon kustannuksia.
Becker ym. 2013, Yhdysvallat
Rekisteritutkimus (American Society of Health-System Pharmacists 2010 ̶ 2011) (n = 411)
Saatavuusongelmilla on merkittäviä vaikutuksia lääkehoidon taloudellisuuteen, tehoon ja toksisuuteen.
Centers for Disease Control and Prevention 2013, Yhdysvallat
Kyselytutkimus
sairaanhoitopiireille4 (n = 42 sairaanhoitopiiriä)
Saatavuusongelmien vuoksi jouduttiin käyttämään vaihtoehtoisia lääkkeitä ja hoitomuotoja, jotka olivat alkuperäisiä kalliimpia.
(jatkuu)
